De Food and Drug Administration heeft een medicijn goedgekeurd dat is ontworpen als aanvulling op statines voor het verlagen van cholesterol.

Ann Arbor, in Michigan gevestigde Esperion zei vrijdag dat de FDA had goedgekeurd Nexletol (bempedoïnezuur) als aanvulling op een dieet en zoveel statine als patiënten kunnen verdragen voor de behandeling van heterozygote familiaire hypercholesterolemie of atherosclerotische cardiovasculaire aandoeningen, met name volwassenen die extra verlaging van ‘slecht’ LDL-cholesterol nodig hebben.

De aandelen van Esperion stegen meer dan 6% op de Nasdaq nadat de markten maandag werden geopend.

“Nexletol komt onze belofte na aan miljoenen patiënten voor een nieuw behandelingsalternatief aangeboden als ze worstelen met slechte cholesterol en ASCVD of HeFH hebben, ”zei Esperion-CEO Tim Mayleben in een verklaring. “Zelfs met maximaal getolereerde statines, wat misschien helemaal geen statine betekent, kunnen sommige van deze patiënten hun LDL-C-doelen niet bereiken.”

Volgens een diapresentatie tijdens een telefonische vergadering met de investeringsbank analisten maandagochtend hebben naar schatting 14,8 miljoen patiënten in de VS die HeFH en ASCVD hebben, naast statinetherapie ook een cholesterolverlaging nodig. Er werd geschat dat 34,1 miljoen Amerikanen een statine gebruiken.

Terwijl statines over het algemeen hebben goedaardige bijwerkingenprofielen, kunnen sommige patiënten deze niet verdragen – met name statines met een hoge intensiteit zoals atorvastatine en rosuvastatine – vanwege relatief zeldzame bijwerkingen, zoals nieuw opkomende diabetes en spiersymptomen. Andere niet-statinegeneesmiddelen voor het verlagen van cholesterol zijn onder meer PCSK9- gericht op geneesmiddelen zoals Amgen’s Repatha (evolocumab), Sanofi’s Praluent (alirocumab) en inclisiran, ontwikkeld door Alnylam Pharmaceuticals en The Medicines Company en worden momenteel door de FDA beoordeeld. Novartis heeft The Medicines Company overgenomen in november voor $ 9,7 miljard.

In de teleconferentie zei Mayleben dat de catalogusprijs van het medicijn voor betalers $ 10 per dag zal zijn. Een programma voor patiëntondersteuning biedt het medicijn voor slechts $ 10 gedurende maximaal drie maanden aan in aanmerking komende patiënten, met als doel de therapietrouw te garanderen.

“We zullen nauwkeurig kijken naar verlatingspercentages – dit is van cruciaal belang, “Chief Commercial Officer Mark Glickman zei tijdens het telefoongesprek, eraan toevoegend dat contante kosten een belangrijke reden zijn voor het verlaten van het recept.

Het medicijn is een ATP-citraatlyaseremmer die is ontwikkeld om het LDL-cholesterol te verlagen door remming van cholesterolsynthese in de lever. De goedkeuring was gebaseerd op resultaten van twee fase III-onderzoeken waaraan meer dan 3.000 patiënten deelnamen, waaruit bleek dat het medicijn een gemiddeld 18% verlaging van het cholesterol opleverde bij gebruik met matige tot hoge intensiteit statines.

Foto: noipornpan, Getty Images