La Food and Drug Administration ha approvato un farmaco progettato in aggiunta alle statine per abbassare il colesterolo.

Ann Arbor, Esperion, con sede nel Michigan, ha dichiarato venerdì che la FDA aveva approvato Nexletol (acido bempedoico) in aggiunta alla dieta e la quantità di statina che i pazienti possono tollerare per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare eterozigote o della malattia cardiovascolare aterosclerotica, in particolare gli adulti che necessitano di un’ulteriore riduzione del colesterolo LDL “cattivo”.

Le azioni di Esperion sono aumentate di oltre il 6% sul Nasdaq dopo l’apertura dei mercati lunedì.

“Nexletol mantiene un impegno che abbiamo fatto a milioni di pazienti per una nuova alternativa di trattamento se lottano con il colesterolo cattivo e hanno ASCVD o HeFH “, ha detto in una dichiarazione il CEO di Esperion Tim Mayleben. “Anche con statine tollerate al massimo, il che può significare l’assenza di statine, alcuni di questi pazienti non possono raggiungere i loro obiettivi di LDL-C”.

Secondo una presentazione di diapositive mostrata in una teleconferenza con la banca di investimento analisti lunedì mattina, circa 14,8 milioni di pazienti negli Stati Uniti che hanno HeFH e ASCVD richiedono l’abbassamento del colesterolo oltre alla terapia con statine. È stato stimato che 34,1 milioni di americani stanno assumendo una statina.

Mentre le statine generalmente hanno profili di effetti collaterali benigni, alcuni pazienti non sono in grado di tollerarli – in particolare statine ad alta intensità come atorvastatina e rosuvastatina – a causa di effetti collaterali relativamente rari come diabete di nuova insorgenza e sintomi muscolari. Altri farmaci non statine per abbassare il colesterolo includono PCSK9- destinati a farmaci come Repatha (evolocumab) di Amgen, Praluent (alirocumab) di Sanofi e inclisiran, sviluppati da Alnylam Pharmaceuticals e The Medicines Company e attualmente in fase di revisione da parte della FDA. Novartis ha acquisito The Medicines Company a novembre per 9,7 miliardi di dollari.

Nella teleconferenza, Mayleben ha detto che il prezzo di listino del farmaco per i pagatori sarà di 10 dollari al giorno. Un programma di assistenza ai pazienti offrirà il farmaco a partire da $ 10 per un massimo di tre mesi per i pazienti idonei, con l’obiettivo di garantire l’adesione.

“Analizzeremo attentamente i tassi di abbandono: questo è di fondamentale importanza, “Il direttore commerciale Mark Glickman ha dichiarato durante la chiamata, aggiungendo che i costi vivi sono una delle ragioni principali per l’abbandono della prescrizione.

Il farmaco è un inibitore della citrato liasi ATP progettato per abbassare il colesterolo LDL attraverso l’inibizione di sintesi del colesterolo nel fegato. L’approvazione si è basata sui risultati di due studi di fase III che hanno incluso più di 3.000 pazienti che hanno dimostrato che il farmaco ha fornito una riduzione media del 18% del colesterolo se usato con statine di intensità da moderata ad alta.

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