昨年、米国食品医薬品局（FDA）が新しい白血病治療を承認したとき、12歳のエミリーホワイトヘッドがそこにいました。歴史的な発表を目撃する。 6年前、エミリーは両親がCART細胞療法と呼ばれる新しい癌治療に関する臨床試験に彼女を登録したときに死にかけていました。この新しい形態の免疫療法は、患者自身の再設計された細胞を使用して癌を攻撃します。今日、CAR T細胞療法を受けた最初の小児患者であるエミリーは、その後数十人の患者のように病気の証拠がありません。ペンメディスンの腫瘍学者であるスティーブンシュスター医学博士は、ワシントンポストにCAR T細胞療法について語った。「私たちは、3、4年前に生き続けようとしていた患者を救っています」と語った。
楽観的ですが、CAR T細胞療法には重大な欠点があることを知っておくことが重要です。ほとんどの患者は利用できず、承認には厳しい制限があり、一部の患者では深刻な副作用を引き起こすことがよくあります。 。
多くの癌治療は、細胞を誘発して癌を攻撃することによって機能します。 CAR T細胞療法は、免疫機能の鍵となる白血球である患者のT細胞を取り除き、実験室でそれらを改変して患者の体内に注入します。再設計されたT細胞は次のように設計されています。癌細胞を認識して攻撃します。米国臨床腫瘍学会（ASCO）は、この治療法を2018年のAdvance of theYearと名付けました。「癌を治療するための新しくユニークな新しい方法であるCART細胞療法は、子供たちの見通しを変える準備ができています。 ASCOは声明のなかで述べた。
CAR（キメラ抗原受容体）は、さまざまな動物の一部、つまりライオンの頭から作られた神話上の生き物であるキメラにちなんで名付けられた。 、ヤギの体。その名の通り、CAR T細胞の表面には重要な余分な部分があります。それは、癌細胞に付着してそれらを殺すように設計された人工細胞受容体です。「私は」の可能性に非常に興奮しています。 CAR T細胞療法」と、血液学のメディカルディレクターであるアランタン医学博士は述べています
フェニックス近郊の当院の免疫療法および医療オンコロジストおよび血液専門医。 「これは、将来多くの癌を治療する方法の主要なランドマークです。」
「私はCART細胞療法の可能性に非常に興奮しています。これは、将来多くの癌を治療する方法の主要なランドマークです。」 –Alan Tan、MD、-医療腫瘍学者および血液専門医
CART細胞療法について知っておくべき5つのこと：
少数の患者の治療のみが承認されています。
これまでに、白血病と非ホジキンリンパ腫の2つの癌のみを治療することが承認されています。また、どちらの承認も、治療を受けることができる患者の種類を大幅に制限しています。
- チサゲンレクロイセル（Kymriah®）は、25歳以下の患者の急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療選択肢として承認されています。再発がんまたはその疾患が治療に耐性がある。国立がん研究所によると、すべての新規ALL症例の50％以上が20歳未満の患者で発生しています。
- Axicabtagene ciloleucel（Yescarta®）は、大細胞型B細胞の成人患者の治療選択肢として承認されています。非ホジキンリンパ腫であり、他の2種類以上の治療を行っても癌が再発したか、疾患が反応しなかった場合に限ります。
血液癌の方が効果があるようです。
CAR T細胞療法は血液がんに対してのみ承認されており、固形腫瘍に対するその性能を測定する臨床試験は奨励されていません。 CAR T細胞は、特定の種類のB細胞（感染と戦う抗体を産生する白血球）を標的とすることで白血病を治療します。しかし、多くの固形腫瘍には複数のゲノム変異があり、薬剤が免疫応答を促すために標的にしようとする可能性があり、腫瘍の成長を促進する1つの標的を特定することは困難です。また、一部の固形腫瘍は免疫細胞を動員して破壊的な行動を起こし、しばしば腫瘍は治療に対してより耐性があります。「固形腫瘍の難しさは、何を標的とし、その標的をT細胞にどのようにプログラムするかです。」タン博士は言います。 「これにはしばらく時間がかかります。」
CART細胞療法は重篤な副作用を引き起こす可能性があります。
CAR T細胞療法の副作用、特に既知の状態サイトカイン放出症候群（CRS）として、生命を脅かす可能性があります。サイトカインは免疫系の調節を助けるタンパク質です。場合によっては、CAR T細胞療法の患者は、健康な細胞や組織を攻撃し始め、インフルエンザを引き起こすサイトカインで溢れています。症状、高熱、生命を脅かす神経学的副作用、その他の深刻な状態など。FDAは、CAR T細胞療法を使用する病院に、CRSを認識および管理するための認定および訓練を受けたスタッフを配置することを求めています。CAR T細胞は健康なB細胞も攻撃する可能性があり、一部の患者では感染のリスクが高まります。
完全な治療が完了するまでに数週間かかります。
作成プロセスCART細胞は非常に複雑です。 T細胞が血流から除去された後、それらは凍結され、研究室に送られます。そこで、T細胞は処理され、再設計され、複製され、再び凍結され、患者に再注入されるために返送されます。開始から終了まで、プロセスには最大3週間かかる場合があります。プロセスの複雑さにより、治療の利用可能性が制限され、より多くの患者が利用できるように、より大規模に再現できるかどうかについて疑問が生じています。
CART細胞は設計されています
T細胞が有害な細胞やウイルスを攻撃すると、再び攻撃した場合にそれらを記憶するようにプログラムされています。CART細胞も例外ではありません。プロセスが正しく機能する場合は、患者の残りの人生の間、24時間年中無休の義務を負います。理論的には、癌細胞が再出現した場合、患者がそれを知らなくても、CART細胞はそれらを認識して殺します。 「CAR-T細胞は、1回の治療で長期的な効果を発揮するように設計されています」とタン博士は言います。 「一般に、操作されたT細胞を注入すると、それらは体内に残ります。これは、生涯にわたって体内に「生きている薬」があることに似ています。」
白血病の詳細および非ホジキンリンパ腫
