Când Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat anul trecut un nou tratament pentru leucemie, o tânără de 12 ani pe nume Emily Whitehead era acolo pentru a asista la anunțul istoric. Șase ani mai devreme, Emily era aproape de moarte când părinții ei au înscris-o într-un studiu clinic cu privire la un nou tratament pentru cancer numit terapia cu celule T CAR. Această formă emergentă de imunoterapie folosește propriile celule re-proiectate ale pacientului pentru a ataca cancerul. Astăzi, Emily, primul pacient pediatric care a primit terapie cu celule T CAR, nu are dovezi de boală, ca și alte zeci care au suferit de atunci „Salvăm pacienții care acum trei sau patru ani am ajuns la sfârșitul spiritului nostru, încercând să menținem în viață”, a spus Stephen Schuster, medic oncolog la Penn Medicine, pentru Washington Post despre terapia cu celule T CAR.

În ciuda optimismului, totuși, este important să știm că terapia cu celule T CAR are dezavantaje semnificative: nu este disponibilă pentru majoritatea pacienților, aprobările sale au limitări stricte și adesea declanșează efecte secundare grave la unii pacienți .

Multe terapii împotriva cancerului acționează prin declanșarea celulelor pentru a ataca cancerul. Terapia cu celule T CAR elimină celulele T ale pacientului, celulele albe din sânge care sunt cheia funcției imune, apoi le modifică într-un laborator și le infuzează înapoi în corpul pacientului. Celulele T reconstruite sunt concepute pentru a recunoaște și atacă celulele canceroase. Societatea Americană de Oncologie Clinică (ASCO) a numit tratamentul Avansul anului pentru 2018. „Un nou mod unic și unic de a trata cancerul, terapia cu celule T CAR este pregătită să transforme perspectivele pentru copii și adulții cu anumite tipuri de cancer de altfel incurabile „, a spus ASCO într-o declarație.

CAR (receptorul antigenului himeric) este numit pentru himeră, o creatură mitică făcută din părțile diferitelor animale – capul unui leu Fidel pe numele lor, celulele T CAR au părți suplimentare cheie pe suprafața lor: receptori de celule artificiale care sunt concepuți să se atașeze de celulele canceroase și să le omoare. „Sunt extrem de încântat de potențialul pentru Terapia cu celule T CAR „, spune Alan Tan, MD, director medical de hematologie Imunoterapie și oncolog medical și hematolog la spitalul nostru de lângă Phoenix. Acesta este un reper major in modul in care putem trata multe tipuri de cancer in viitor.

„Sunt extrem de încântat de potențialul terapiei cu celule T CAR. Acesta este un reper major în modul în care putem trata multe tipuri de cancer în viitor. ” – Alan Tan, MD, – Oncolog și hematolog medical

Iată cinci lucruri pe care ar trebui să le știți despre terapia cu celule T CAR:

Este aprobat doar pentru a trata un număr mic de pacienți.

Tratamentul a fost aprobat pentru a trata doar două tipuri de cancer până în prezent: leucemie și limfom non-Hodgkin. Și ambele aprobări limitează semnificativ tipul de pacienți care pot fi supuși tratamentului:

• Tisagenlecleucel (Kymriah®) este aprobat ca opțiune de tratament pentru leucemia limfoblastică acută (LLA) la pacienții cu vârsta de 25 de ani și mai tineri care au un cancer recurent sau a cărui boală este rezistentă la tratament. Potrivit Institutului Național al Cancerului, mai mult de 50 la sută din toate cazurile ALL noi apar la pacienții cu vârsta sub 20 de ani.
• Axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) este aprobat ca opțiune de tratament pentru pacienții adulți cu celule B mari limfom non-Hodgkin și numai dacă cancerul lor a revenit sau boala nu a răspuns după cel puțin alte două tipuri de tratament.

Se pare că funcționează mai bine la cancerele de sânge.

Terapia cu celule T CAR a fost aprobată numai pentru cancerele de sânge, iar studiile clinice care măsoară performanța sa pe tumorile solide nu au fost încurajatoare. Celulele T CAR tratează leucemia vizând un anumit tip de celule B (celule albe din sânge care produc anticorpi de combatere a infecțiilor). Însă multe tumori solide au mutații genomice multiple pe care medicamentele pot încerca să le vizeze pentru a provoca un răspuns imun, iar identificarea uneia dintre țintele care determină creșterea tumorii este dificilă. De asemenea, unele tumori solide recrutează celule imune pentru a efectua comportamente distructive, tumora mai rezistentă la tratament. „Dificultatea cu tumorile solide este: ce vizați și cum programați această țintă în celula T?” Spune dr. Tan. „Va dura ceva timp.”

Terapia cu celule T CAR poate provoca reacții adverse severe.

Efectele secundare ale terapiei cu celule T CAR, în special o afecțiune cunoscută ca sindrom de eliberare a citokinelor (CRS), poate pune viața în pericol. Citokinele sunt proteine care ajută la reglarea sistemului imunitar. În unele cazuri, pacienții cu terapie cu celule T CAR sunt inundați cu citokine care încep să atace celulele și țesuturile sănătoase, rezultând gripă -com simptome, febră mare, efecte secundare neurologice care pun viața în pericol și alte afecțiuni grave FDA solicită ca spitalele care utilizează terapia cu celule T CAR să aibă personal certificat și instruit pentru a recunoaște și gestiona CRS.Celulele T CAR pot ataca, de asemenea, celulele B sănătoase, crescând riscul de infecții la unii pacienți.

Durează săptămâni până la finalizarea tratamentului complet.

Procesul de realizare Celulele T CAR sunt extrem de complexe. După ce celulele T sunt îndepărtate din fluxul sanguin, acestea sunt înghețate și expediate la un laborator. Acolo, celulele T sunt procesate, reproiectate, reproduse, congelate din nou și expediate înapoi pentru a fi reinfuzate la pacient. De la început până la sfârșit, procesul poate dura până la trei săptămâni. Complexitatea procesului a limitat disponibilitatea tratamentului și a ridicat întrebări dacă acesta poate fi reprodus la o scară mai mare, astfel încât să poată fi pus la dispoziția mai multor pacienți.

Celulele T CAR sunt proiectate să funcționeze pentru totdeauna.

Când celulele T atacă celulele sau virușii dăunători, acestea sunt programate să le amintească dacă atacă din nou. Celulele T CAR nu diferă. Dacă procesul funcționează corect, acestea sunt menite să să fie în serviciu 24/7 pentru tot restul vieții pacientului. Teoretic, dacă celulele canceroase reapar, celulele T CAR le vor recunoaște și le vor ucide, chiar și fără ca pacientul să știe. Celulele CAR-T sunt concepute pentru a avea efecte de lungă durată cu un singur tratament, spune dr. Tan. „În general, odată ce infuzați celulele T proiectate, acestea rămân în corpul dvs. Este asemănător cu a avea un„ medicament viu ”în corpul vostru pentru tot restul vieții.”

Aflați mai multe despre leucemie și limfom non-Hodgkin