Da den amerikanske mat- og medisinadministrasjonen (FDA) godkjente en ny leukemi-behandling i fjor, var en 12-åring ved navn Emily Whitehead der å være vitne til den historiske kunngjøringen. Seks år tidligere var Emily nær døden da foreldrene hennes registrerte henne i en klinisk prøve på en ny kreftbehandling kalt CAR T-celleterapi. Denne nye formen for immunterapi bruker pasientens egne omformede celler for å angripe kreft. I dag har Emily, den første pediatriske pasienten som mottok CAR-T-cellebehandling, ingen bevis for sykdom, som dusinvis av andre som siden har gjennomgått behandling. «Vi redder pasienter som for tre eller fire år siden var i ferd med å prøve å holde oss i live,» sa Stephen Schuster, MD, en onkolog ved Penn Medicine, til Washington Post om CAR T-celleterapi.
Til tross for optimismen er det imidlertid viktig å vite at CAR T-cellebehandling har betydelige ulemper: Den er ikke tilgjengelig for de fleste pasienter, godkjenningene har strenge begrensninger, og det utløser ofte alvorlige bivirkninger hos noen pasienter .
Mange kreftterapier virker ved å utløse celler til å angripe kreft. BIL-T-cellebehandling fjerner pasientens T-celler, de hvite blodcellene som er nøkkelen til immunfunksjon, og modifiserer dem deretter i et laboratorium og tilfører dem tilbake i pasientens kropp. De nyutviklede T-cellene er designet for å gjenkjenne og angripe kreftceller. American Society of Clinical Oncology (ASCO) kåret behandlingen til årets fremgang for 2018. «En ny og unik ny måte å behandle kreft på, er CAR T-celleterapi klar til å forandre utsiktene for barn og voksne med visse ellers uhelbredelige kreftformer, «sa ASCO i en uttalelse.
CAR (kimær antigenreseptor) er oppkalt etter kimæren, en mytisk skapning laget av delene av forskjellige dyr – hodet til en løve. , kroppen til en geit. I samsvar med navnet deres har CAR T-celler viktige ekstra deler på overflaten: menneskeskapte cellereseptorer som er designet for å feste seg til kreftceller og drepe dem. «Jeg er veldig spent på potensialet for CAR T-celleterapi, «sier Alan Tan, MD, medisinsk direktør for hematologi
«Jeg er veldig spent på potensialet for CAR T-cellebehandling. Dette er et viktig landemerke i hvordan vi kan behandle mange kreftformer i fremtiden. ” – Alan Tan, MD, – medisinsk onkolog og hematolog
Her er fem ting du bør vite om C-T-cellebehandling:
Det er bare godkjent for å behandle et lite antall pasienter.
Behandlingen er hittil godkjent for å behandle bare to kreftformer: leukemi og ikke-Hodgkin lymfom. Og begge godkjenningene begrenser signifikant pasienttypen som kan gjennomgå behandlingen:
- Tisagenlecleucel (Kymriah®) er godkjent som et behandlingsalternativ for akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) hos pasienter 25 år og yngre som har en tilbakevendende kreft eller hvis sykdom er motstandsdyktig mot behandling. Ifølge National Cancer Institute forekommer mer enn 50 prosent av alle nye ALLE tilfeller hos pasienter yngre enn 20.
- Axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) er godkjent som et behandlingsalternativ for voksne pasienter med store B-celler ikke-Hodgkin-lymfom, og bare hvis kreften har kommet tilbake eller sykdommen ikke har reagert etter minst to andre typer behandling.
Det ser ut til å fungere bedre på blodkreft.
CAR T-cellebehandling er kun godkjent for blodkreft, og kliniske studier som måler dens ytelse på solide svulster har ikke vært oppmuntrende. CAR T-celler behandler leukemi ved å målrette mot en spesifikk type B-celle (hvite blodlegemer som produserer infeksjonsbekjempende antistoffer). Men mange solide svulster har flere genomiske mutasjoner som medikamenter kan prøve å målrette mot en immunrespons, og det er vanskelig å identifisere det ene målet som driver svulstens vekst. Dessuten rekrutterer noen solide svulster immunceller til å utføre destruktiv oppførsel, noe som ofte gjør svulst mer motstandsdyktig mot behandling. «Vanskeligheten med solide svulster er, hva satser du på og hvordan programmerer du det målet i T-cellen?» Sier Dr. Tan. «Det tar litt tid.»
CAR T-cellebehandling kan forårsake alvorlige bivirkninger.
Bivirkningene av CAR T-celleterapi, spesielt en tilstand som er kjent som cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), kan være livstruende. Cytokiner er proteiner som hjelper til med å regulere immunforsvaret. I noen tilfeller blir C-T-celleterapi pasienter oversvømmet med cytokiner som begynner å angripe sunne celler og vev, noe som resulterer i influensa -lignende symptomer, høy feber, livstruende nevrologiske bivirkninger og andre alvorlige tilstander. FDA krever at sykehus som bruker CAR T-celleterapi, har personalet som er sertifisert og opplært til å gjenkjenne og håndtere CRS.CAR T-celler kan også angripe sunne B-celler, noe som øker risikoen for infeksjoner hos noen pasienter.
Det tar uker før full behandling er fullført.
Prosessen med å lage CAR T-celler er ekstremt komplekse. Etter at T-cellene er fjernet fra blodet, fryses de og sendes til et laboratorium. Der blir T-cellene behandlet, re-konstruert, reprodusert, frosset igjen og sendt tilbake for å bli infusjonert hos pasienten. Fra start til slutt kan prosessen ta opptil tre uker. Kompleksiteten i prosessen har begrenset tilgjengeligheten av behandlingen og har reist spørsmål om den kan reproduseres i større skala, slik at den kan gjøres tilgjengelig for flere pasienter.
CAR T-celler er designet å fungere for alltid.
Når T-celler angriper skadelige celler eller virus, er de programmert til å huske dem hvis de angriper igjen. BIL-T-celler er ikke annerledes. Hvis prosessen fungerer riktig, er de ment å ha vakt 24/7 resten av pasientens liv. Teoretisk, hvis kreftceller dukker opp igjen, vil CAR T-cellene gjenkjenne dem og drepe dem, selv uten at pasienten vet det. «CAR-T-celler er designet for å ha langvarige effekter med en behandling,» sier Dr. Tan. «Generelt, når du først har tilført de konstruerte T-cellene, forblir de i kroppen din. Det ligner på å ha et» levende stoff «i kroppen din resten av livet.»
Lær mer om leukemi og ikke-Hodgkin lymfom
