• Inleiding
• Pre-IND-consultatieprogramma
• Richtlijnen voor IND’s
• Wetten, voorschriften en beleid en procedures
  • Code of Federal Regulations
  • Manual of Policies and Procedures (MaPP’s)
• Gebruik in noodgevallen van een onderzoeksgeneesmiddel of biologisch
  • Verzoek van een arts voor een IND voor één patiënt voor medeleven of gebruik in noodgevallen
• Gerelateerde bronnen

Inleiding

De huidige federale wetgeving vereist dat een medicijn het onderwerp is van een goedgekeurde marketingaanvraag voordat het wordt vervoerd of gedistribueerd over staatsgrenzen heen. Omdat een sponsor het geneesmiddel voor onderzoek waarschijnlijk naar klinische onderzoekers in veel staten wil sturen, moet hij een vrijstelling van die wettelijke vereiste aanvragen. De IND is het middel waarmee de sponsor technisch gezien deze vrijstelling van de FDA verkrijgt.

Tijdens de vroege preklinische ontwikkeling van een nieuw medicijn is het primaire doel van de sponsor om te bepalen of het product redelijk veilig is voor eerste gebruik bij mensen, en als de verbinding farmacologische activiteit vertoont die commerciële ontwikkeling rechtvaardigt. Wanneer een product wordt geïdentificeerd als een levensvatbare kandidaat voor verdere ontwikkeling, concentreert de sponsor zich op het verzamelen van de gegevens en informatie die nodig zijn om vast te stellen dat het product de mens niet blootstelt aan onredelijke risico’s bij gebruik in beperkte klinische onderzoeken in een vroeg stadium.

De rol van de FDA bij de ontwikkeling van een nieuw medicijn begint wanneer de sponsor van het medicijn (meestal de fabrikant of potentiële marketeer), nadat hij het nieuwe molecuul heeft gescreend op farmacologische activiteit en het potentieel voor acute toxiciteit bij dieren, het wil testen diagnostisch of therapeutisch potentieel bij mensen. Op dat moment verandert het molecuul in juridische status onder de Federal Food, Drug and Cosmetic Act en wordt het een nieuw medicijn dat onderworpen is aan specifieke vereisten van het geneesmiddelenregulatiesysteem.

Er zijn drie IND-typen:

• Een onderzoeker-IND wordt ingediend door een arts die zowel een onderzoek initieert als uitvoert, en onder wiens directe leiding het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend of afgegeven. Een arts kan een onderzoeks-IND indienen om voor te stellen om een niet-goedgekeurd medicijn of een goedgekeurd product voor een nieuwe indicatie of in een nieuwe patiëntenpopulatie te bestuderen.

• De IND voor noodgevallen stelt de FDA in staat om het gebruik van een experimenteel geneesmiddel toestaan in een noodsituatie waarin geen tijd is voor het indienen van een IND in overeenstemming met 21CFR, Sec. 312.23 of Sec. 312,20. Het wordt ook gebruikt voor patiënten die niet voldoen aan de criteria van een bestaand studieprotocol, of als er geen goedgekeurd studieprotocol bestaat.

• Behandeling IND wordt ingediend voor experimentele geneesmiddelen die aantonen belofte in klinische tests voor ernstige of onmiddellijk levensbedreigende aandoeningen terwijl het laatste klinische werk wordt uitgevoerd en de FDA-beoordeling plaatsvindt.

Er zijn twee IND-categorieën:

• Commercieel
• Onderzoek (niet-commercieel)

De IND-aanvraag moet informatie bevatten op drie brede gebieden:

• Dierfarmacologie en toxicologische studies – Preklinische gegevens om te kunnen beoordelen of het product redelijk veilig is voor eerste testen bij mensen. Ook inbegrepen zijn eventuele eerdere ervaringen met het medicijn bij mensen (vaak buitenlands gebruik).
• Fabricage-informatie – Informatie met betrekking tot de samenstelling, fabrikant, stabiliteit en controles die worden gebruikt voor het vervaardigen van het medicijn en het medicijn. Deze informatie wordt beoordeeld om ervoor te zorgen dat het bedrijf op adequate wijze consistente batches van het geneesmiddel kan produceren en leveren.
• Klinische protocollen en informatie voor onderzoekers – Gedetailleerde protocollen voor voorgestelde klinische onderzoeken om te beoordelen of proefpersonen in de eerste fase zullen worden blootgesteld op onnodige risico’s. Ook informatie over de kwalificaties van klinische onderzoekers – professionals (in het algemeen artsen) die toezicht houden op de toediening van de experimentele verbinding – om te beoordelen of ze gekwalificeerd zijn om hun taken op het gebied van klinische proeven uit te voeren. Ten slotte, toezeggingen om geïnformeerde toestemming van de proefpersonen te verkrijgen, om beoordeling van de studie door een institutionele beoordelingsraad (IRB) te verkrijgen en om zich te houden aan de nieuwe onderzoeksregelgeving voor geneesmiddelen.

Zodra de IND is ingediend, moet de referent 30 kalenderdagen wachten voordat klinische onderzoeken worden gestart. Gedurende deze tijd heeft de FDA de gelegenheid om de IND te beoordelen op veiligheid om er zeker van te zijn dat proefpersonen geen onredelijke risico’s lopen.

Deze website is bedoeld voor personen van farmaceutische bedrijven, overheidsinstanties, academische instellingen , particuliere organisaties of andere organisaties die geïnteresseerd zijn in het op de markt brengen van een nieuw medicijn. Elk van de onderstaande secties bevat informatie van CDER om u te helpen bij het aanvraagproces van de IND.Voor specifieke informatie, klik op een link om rechtstreeks naar een sectie of webpagina te gaan.

Terug naar boven

Bronnen voor IND-toepassingen

De volgende bronnen omvatten de wettelijke vereisten van een IND-aanvraag, assistentie van CDER om u te helpen aan die vereisten te voldoen, en interne beoordelingsprincipes, beleidslijnen en procedures van de IND.

Pre-IND consultatieprogramma

CDER’s Pre-Investigational New Drug Application (IND) consultatieprogramma bevordert vroege communicatie tussen sponsors en nieuwe medicijnbeoordelingsafdelingen om advies te geven over de gegevens die nodig zijn om IND-indiening te rechtvaardigen. De beoordelingsafdelingen zijn over het algemeen georganiseerd volgens therapeutische klassen.

Begeleidingsdocumenten voor IND’s

Begeleidingsdocumenten vertegenwoordigen de huidige opvattingen van het Agentschap over een bepaald onderwerp. Deze documenten bieden FDA-beoordelaars en aanvragers / sponsors richtlijnen voor de verwerking, inhoud en evaluatie / goedkeuring van aanvragen en ook voor het ontwerp, de productie, de fabricage en het testen van gereguleerde producten. Ze stellen ook beleidslijnen vast die bedoeld zijn om consistentie te bewerkstelligen in de regelgevingsaanpak van het Agentschap en stellen inspectie- en handhavingsprocedures vast.

Omdat richtlijnen geen voorschriften of wetten zijn, zijn ze niet afdwingbaar, noch via administratieve maatregelen, noch via de rechtbank . Een alternatieve benadering kan worden gebruikt als deze voldoet aan de vereisten van de toepasselijke wet, regelgeving of beide. Neem voor informatie over een specifiek begeleidingsdocument contact op met het oorspronkelijke kantoor.

Om begeleidingsdocumenten te vinden om te helpen bij de voorbereiding IND’s, ga naar Richtlijnen (Drugs) en gebruik “onderzoekend” in het zoekvak.

Wetten, voorschriften, beleid en procedures

De missie van de FDA is om wetten af te dwingen die zijn uitgevaardigd door de Congres van de VS en regelgeving opgesteld door het Agentschap om de gezondheid, veiligheid en portemonnee van de consument te beschermen. De Federal Food, Drug, and Cosmetic Act is de basisvoedings- en geneesmiddelenwet van de Verenigde Staten. De wet is bedoeld om consumenten te verzekeren dat voedsel puur en gezond is, veilig om te eten en onder hygiënische omstandigheden wordt geproduceerd; dat medicijnen en apparaten veilig en effectief zijn voor het beoogde gebruik; dat cosmetica veilig is en gemaakt van geschikte ingrediënten; en dat alle etiketten en verpakkingen waarheidsgetrouw, informatief en niet misleidend zijn.

Code of Federal Regulations (CFR)

De definitieve voorschriften gepubliceerd in het Federal Register (dagelijks gepubliceerde record van voorgestelde regels, definitieve regels, aankondigingen van vergaderingen, enz.) worden verzameld in de Code Of Federal Regulations (CFR). Het CFR is onderverdeeld in 50 titels die brede gebieden vertegenwoordigen die onderhevig zijn aan federale voorschriften. Het FDA-deel van de CFR interpreteert de Federal Food, Drug, and Cosmetic Act en gerelateerde statuten. Sectie 21 van de CFR bevat de meeste voorschriften met betrekking tot voedsel en medicijnen. De voorschriften documenteren alle acties van alle drugssponsors die vereist zijn onder Federale wetgeving.

De volgende regels zijn van toepassing op het IND-aanvraagproces:

• Finale Regel: onderzoeksvereisten voor nieuwe geneesmiddelenveiligheidsrapportage voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik en biologische producten en veiligheidsrapportagevereisten voor biologische beschikbaarheid en bio-equivalentieonderzoeken bij mensen (uitgegeven op 28-9-2010)

Terug naar boven

Manual of Policies and Procedures (MaPP’s)

CDER’s Manual of Policies and Procedures (MaPP’s) zijn goedgekeurde instructies voor interne praktijken en procedures die worden gevolgd door CDER-personeel om te helpen bij het standaardiseren van de nieuwe drug review proces en andere activiteiten. Alle MAPP’s zijn beschikbaar voor het publiek om te beoordelen voor een beter begrip van kantoorbeleid, definities, personeelsverantwoordelijkheden en procedures. Om MaPP’s te vinden die van bijzonder belang zijn voor IND-sponsors, gaat u naar CDER Manual of Policies and Procedures en gebruikt u “INDs” in het zoekvak.

Terug naar boven

Noodgebruik van een of biologisch onderzoeksgeneesmiddel

• Noodgebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of biologisch – informatieblad

• De leidraad voor institutionele beoordelingsraden en klinische onderzoekers bevat informatie over: het verkrijgen van een nood-IND, noodvrijstelling van toekomstige IRB, goedkeuring van een geïnformeerde toestemming en vereist gepland noodonderzoek, uitzondering op geïnformeerde toestemming.

• Verzoek van een arts voor een IND voor één patiënt voor medeleven of gebruik in noodgevallen

• Instructies voor sponsors van EIND-toepassingen (Emergency Investigational New Drug) voor antimicrobiële producten. Van het Office of Antimicrobial Products, Division of Antiviral Products

Verzoeken om noodgevallen:

• Voor biologische producten voor onderzoek gereguleerd door CBER, bel 800-835-4709 of 240-402-8010 .
• Voor alle andere onderzoeksgeneesmiddelen belt u 301-796-3400 .
• Bel na werktijd FDA’s Office of Emergency Operations op 1-866-300-4374 of 301-796-8240 .

Terug naar boven

CDERLearn-cursussen

• Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) Perspective of the IND course
• Cursussen voor de industrie over geneesmiddelenontwikkeling

Richtlijnen om IND’s voor te bereiden zijn onder meer:

• CDER Investigational New Drug (IND) hernummering
• Medicijntoepassingen en huidige Good Manufacturing Practice (CGMP) -voorschriften
• Medicijnontwikkeling en beoordelingsdefinities
• Elektronische aangifte Inzendingen en beoordelingen Nuttige links
• FDAAA-certificering ter begeleiding van geneesmiddelen, biologische producten en apparaattoepassingen of inzendingen
• Federale voorschriften voor klinische onderzoekers
• Informatie voor klinische onderzoekers (IND’s)
• Institutional Review Boards (IRB’s) en bescherming van menselijke proefpersonen in klinische onderzoeken
• CDER Small Business & Industry Assistance (SBIA )
• Hulp voor kleine bedrijven: veelgestelde vragen over geneesmiddelenontwikkeling en IND-toepassingen
• Hulp voor kleine bedrijven: veelgestelde vragen over de pre-Investigational New Drug (IND) -bijeenkomst

Bronnen voor jou

• New Drug Application (NDA)
• Therapeutic Biologics Applications (BLA)
• Verkorte nieuwe medicijnaanvraag (ANDA)
• Door onderzoekers geïnitieerde IND-aanvragen
• Laatste regel: IND-vereisten voor veiligheidsrapportage voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik en biologische producten en veiligheidsrapportagevereisten voor biologische beschikbaarheid en bio-equivalent lence Studies in Humans
• Reorganisatie van het Office of New Drugs met bijbehorende wijzigingen in het Office of Translation Sciences en het Office of Pharmaceutical Quality