작년 미국 식품의 약국 (FDA)에서 새로운 백혈병 치료제를 승인했을 때 12 세의 Emily Whitehead라는 이름이있었습니다. 역사적인 발표를 목격했습니다. 6 년 전 에밀리는 부모가 CAR T 세포 요법이라는 새로운 암 치료에 대한 임상 시험에 그녀를 등록했을 때 거의 사망했습니다. 이 새로운 형태의 면역 요법은 환자 자신의 재 설계된 세포를 사용하여 암을 공격합니다. 오늘날 CAR T 세포 요법을받은 최초의 소아 환자 인 Emily는 이후 수십 명의 다른 사람들처럼 질병의 증거가 없습니다. Penn Medicine의 종양학자인 Stephen Schuster, MD는 The Washington Post에 CAR T 세포 치료에 대해 “우리는 3 ~ 4 년 전에 우리가 살아 남기 위해 최선을 다했던 환자를 구하고 있습니다.
낙관적 임에도 불구하고 CAR T 세포 요법에는 상당한 단점이 있다는 것을 아는 것이 중요합니다. 대부분의 환자에게는 사용할 수 없으며 승인에는 엄격한 제한이 있으며 일부 환자에서 심각한 부작용을 유발하는 경우가 많습니다. .
많은 암 치료법은 세포가 암을 공격하도록 촉발하여 작동합니다. CAR T 세포 요법은 면역 기능의 핵심 인 백혈구 인 환자의 T 세포를 제거한 다음 실험실에서 수정하여 환자의 몸에 다시 주입합니다. 재 설계된 T 세포는 다음과 같이 설계되었습니다. 암세포를 인식하고 공격합니다. 미국 임상 종양 학회 (ASCO)는이 치료제를 2018 년 올해의 사전으로 선정했습니다. “암을 치료하는 새롭고 독특한 새로운 방법 인 CAR T 세포 요법은 어린이의 전망을 바꿀 준비가되어 있습니다. ASCO는 성명을 통해 특정 난치성 암을 앓고있는 성인입니다.
CAR (키메라 항원 수용체)는 다른 동물의 일부인 사자 머리로 만든 신화 생물 인 키메라의 이름을 따서 명명되었습니다. , 염소의 몸입니다. 이름 그대로 CAR T 세포는 표면에 중요한 추가 부분을 가지고 있습니다. 즉, 암세포에 부착하여 죽 이도록 설계된 인공 세포 수용체입니다. CAR T- 세포 치료 “라고 혈액학 의료 책임자 인 Alan Tan 박사는 말합니다. v id = “aa3bd34abd”>
피닉스 인근 병원의 면역 요법 및 의료 종양 전문의 및 혈액 전문의. “이것은 우리가 미래에 많은 암을 치료할 수있는 방법의 주요 랜드 마크입니다.”
“CAR T 세포 치료의 잠재력에 대해 매우 흥분됩니다. 이것은 우리가 미래에 많은 암을 치료할 수있는 방법의 주요 랜드 마크입니다.” -Alan Tan, MD,-의학 종양 학자 및 혈액 학자
다음은 CAR T 세포 치료에 대해 알아야 할 5 가지 사항입니다.
소수의 환자 만 치료하도록 승인되었습니다.
현재까지 백혈병과 비호 지킨 림프종의 두 가지 암만 치료하도록 승인되었습니다. 두 가지 승인 모두 치료를받을 수있는 환자 유형을 크게 제한합니다.
- Tisagenlecleucel (Kymriah®)은 다음과 같은 25 세 이하 환자의 급성 림프 구성 백혈병 (ALL)에 대한 치료 옵션으로 승인되었습니다. 재발 성 암 또는 치료에 저항성이있는 질병. 국립 암 연구소에 따르면 모든 새로운 ALL 사례의 50 % 이상이 20 세 미만의 환자에서 발생합니다.
- Axicabtagene ciloleucel (Yescarta®)은 큰 B 세포를 가진 성인 환자의 치료 옵션으로 승인되었습니다. 비호 지킨 림프종, 암이 재발했거나 적어도 두 가지 다른 유형의 치료 후에도 질병이 반응하지 않는 경우에만 가능합니다.
혈액 암에서 더 잘 작용하는 것 같습니다.
CAR T 세포 요법은 혈액 암에 대해서만 승인되었으며 고형 종양에 대한 성능을 측정하는 임상 시험은 고무적이지 않았습니다. CAR T 세포는 특정 유형의 B 세포 (감염과 싸우는 항체를 생성하는 백혈구)를 표적으로하여 백혈병을 치료합니다. 그러나 많은 고형 종양에는 약물이 면역 반응을 촉진하기 위해 표적화하려고 시도 할 수있는 다중 게놈 돌연변이가 있으며 종양의 성장을 유도하는 하나의 표적을 식별하는 것이 어렵습니다. 또한 일부 고형 종양은 파괴적인 행동을 수행하기 위해 면역 세포를 모집하여 종종 치료에 더 강한 종양. “고형 종양의 어려움은 무엇을 목표로하고 그 목표를 T 세포로 어떻게 프로그래밍합니까?” Tan 박사는 말합니다. “시간이 좀 걸릴 것입니다.”
CAR T 세포 요법은 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다.
CAR T 세포 요법의 부작용, 특히 알려진 상태 사이토 카인 방출 증후군 (CRS)은 생명을 위협 할 수 있습니다. 사이토 카인은 면역 체계를 조절하는 데 도움이되는 단백질입니다. 경우에 따라 CAR T 세포 치료 환자는 건강한 세포와 조직을 공격하기 시작하는 사이토 카인으로 가득 차서 독감을 유발합니다. -증상, 고열, 생명을 위협하는 신경 학적 부작용 및 기타 심각한 상태와 같은 증상 FDA는 CAR T 세포 요법을 사용하는 병원이 CRS를 인식하고 관리 할 수있는 인증 및 훈련을받은 직원을 요구합니다.CAR T 세포는 또한 건강한 B 세포를 공격하여 일부 환자의 감염 위험을 증가시킬 수 있습니다.
완전한 치료가 완료되는 데 몇 주가 걸립니다.
만드는 과정 CAR T 세포는 매우 복잡합니다. T 세포는 혈류에서 제거 된 후 냉동되어 실험실로 배송됩니다. 그곳에서 T 세포는 처리되고, 재 설계되고, 재생산되고, 다시 냉동되어 환자에게 재 주입되도록 반송됩니다. 처음부터 끝까지이 과정은 최대 3 주가 소요될 수 있습니다. 프로세스의 복잡성으로 인해 치료의 가용성이 제한되었으며 더 많은 환자가 사용할 수 있도록 더 큰 규모로 재현 할 수 있는지에 대한 의문이 제기되었습니다.
CAR T 세포는 설계되었습니다. 영원히 작동합니다.
T 세포가 유해한 세포 나 바이러스를 공격 할 때 다시 공격하면 기억하도록 프로그래밍되어 있습니다. CAR T 세포도 다르지 않습니다. 프로세스가 올바르게 작동하면 환자의 남은 생애 동안 연중 무휴 24 시간 근무합니다. 이론적으로 암세포가 재발하면 CAR T 세포는 환자가 알지 못하더라도 암세포를 인식하고 죽입니다. “CAR-T 세포는 한 번의 치료로 오래 지속되는 효과를 갖도록 설계되었습니다.”라고 Tan 박사는 말합니다. “일반적으로 조작 된 T 세포를 주입하면 체내에 남아 있습니다. 평생 동안 체내에”살아있는 약물 “이있는 것과 같습니다.”
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