WASHINGTON – La chiamata all’ufficio del membro del Congresso Ted Yoho era una questione di vita o di morte: un elettore stava cercando aiuto per un pronipote di 5 anni che soffriva di un terribile tumore al cervello.

Il repubblicano della Florida potrebbe spingere la Food and Drug Administration per dare al ragazzo l’accesso a un trattamento farmacologico non approvato che il chiamante aveva sentito sarebbe stato d’aiuto? L’ufficio di Yoho era d’accordo.

“Questo trattamento è l’unico trattamento che ha avuto successo nel trattamento di un tumore al cervello DIPG”, ha scritto un assistente in una e-mail alla FDA lo scorso luglio. “Questa è una richiesta urgente”.

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L’ufficio di Yoho, però, era sbagliato. Il trattamento, sviluppato da un controverso medico del Texas di nome Stanislaw Burzynski per curare una rara forma di cancro, non ha mai dimostrato di avere successo. Tuttavia, per anni, i pazienti hanno continuato a cercare Burzynski e a chiedere ai loro rappresentanti al Congresso di intervenire a loro favore.

Dal 2011 al 2016, 37 membri del Congresso hanno scritto alla FDA su Burzynski, diversi di loro numerose volte, secondo i documenti ottenuti da STAT ai sensi del Freedom of Information Act. La maggior parte dei legislatori ha chiesto all’agenzia di concedere agli elettori “esenzioni per uso compassionevole” in modo che potessero provare i suoi farmaci non approvati o per consentire ai suoi studi clinici di procedere.

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Burzynski ha detto a STAT che “gli interventi dei legislatori sono stati utili”.

Altre lettere, tuttavia, riflettono le accuse di vecchia data contro Burzynski, che è stato citato dalla FDA in dozzine di casi in cui i pazienti hanno segnalato reazioni negative al suo trattamento – un mix di peptidi – o addirittura sono morti. In quelle lettere, i legislatori chiedono all’agenzia di interrompere le sperimentazioni cliniche del medico.

I legislatori si appellano regolarmente alle agenzie governative per conto degli elettori che necessitano di assistenza medica. Ma nel caso di Burzynski, dicono i critici del medico, il patrocinio del Congresso rischia di dare ai malati terminali e alle loro famiglie un falso senso di speranza, conferendogli anche una misura di legittimità che molti credono non meriti.

Sul suo sito web, la clinica Burzynski si descrive come un “centro oncologico riconosciuto a livello nazionale e internazionale” e promette cure “all’avanguardia”. I critici vedono le cose in modo diverso.

“Se la miscela di Burzynski ha effettivamente curato il cancro, lo sapremmo ormai”, ha detto Shannon Brownlee, vicepresidente senior del Lown Institute, un think tank sanitario di Boston. ” Sarei scioccato se sta effettivamente conducendo una vera sperimentazione clinica, quindi non sono sicuro di cosa i membri del Congresso pensano di fare per i loro elettori. “

Appelli che oltrepassano le linee del partito

Gli appelli non funzionano sempre. Nel caso del bambino di 5 anni, ad esempio, mentre aspettava che la FDA prendesse una decisione, Burzynski ha detto di aver utilizzato una legge dello stato del Texas per aggirare l’agenzia e iniziare il trattamento.

Il ragazzo, Nolan Hancock , è morto tre mesi dopo l’inizio del trattamento.

“Era un bambino speciale”, ha detto suo padre, Richard. “Non c’era niente che non potesse fare.”

Un portavoce di Yoho non si è scusato per le sue azioni, dicendo invece che i membri del Congresso avrebbero probabilmente cercato di aiutare qualsiasi elettore che fosse affetto da una malattia terminale.

Gli interventi del Congresso sono venuti da repubblicani e democratici allo stesso modo. Oltre a Yoho, i senatori repubblicani del Texas Ted Cruz e John Cornyn e i senatori del New Hampshire Jean Shaheen (D) e Kelly Ayotte (R), tra gli altri, hanno sostenuto il trattamento di Burzynski per i loro elettori.

Rappresentanti Doug Lamborn , una repubblicana del Colorado, e Carol Shea-Porter, una democratica del New Hampshire, che ha lasciato il Congresso, e Joe Pitts, il presidente repubblicano della Pennsylvania del sottocomitato per la salute della Camera, tra gli altri, hanno anche spinto la FDA a concedere ai costituenti l’accesso a o i farmaci di Burzynski o uno dei suoi studi clinici.

Molti di questi legislatori non hanno risposto alle richieste di commento; portavoce di altri, come Phil Novack, un assistente di Cruz, ha detto che il senatore non può commentare il lavoro del caso, a causa di problemi di privacy.

“Il senatore ritiene che i pazienti in consultazione con i loro medici dovrebbero essere liberi di scegliere un corso di trattamento che si adatti alle loro esigenze mediche individuali “, ha detto Novack.

Alcuni legislatori hanno adottato un approccio più diretto nei casi che coinvolgono Burzynski, semplicemente trasmettendo la richiesta di un elettore, senza ponderare su cosa la FDA dovrebbe fare. Il rappresentante Lamar Smith, il repubblicano del Texas e la senatrice democratica della California Barbara Boxer, ad esempio, hanno fatto proprio questo.

“Riceviamo migliaia di lettere dai californiani ogni anno che richiedono assistenza con le agenzie federali, “Ha detto il portavoce di Boxer, Zachary Coile.”Inoltriamo tali richieste all’agenzia competente per la loro revisione e considerazione per garantire che la questione o la preoccupazione dell’elettore venga ascoltata e che ottenga una risposta tempestiva.”

Ma i legislatori possono anche essere accecati dalla speranza – e trasmettere affermazioni non provate da Burzynski e dai suoi avvocati.

Nel 2014, ad esempio, una madre del Texas che cercava di accedere ai farmaci di Burzynski per la figlia malata scrisse a Cornyn e Cruz, dicendo loro che il dottore aveva visto un “quasi il 30 per cento del tasso di guarigione” negli studi clinici.

La donna ha anche accusato la FDA di negare un maggiore accesso a Burzynski a causa di una disputa sui documenti e, in altra corrispondenza, di una vendetta politica.

Nessuna di queste accuse è stata dimostrata, eppure Cornyn e Cruz le hanno trasmesse alla FDA e hanno chiesto all’agenzia di giustificare le sue azioni.

Come ha fatto decine di volte, l’ufficio per gli affari del Congresso della FDA ha risposto, citando il casi in cui Burzynski era stato citato dall’agenzia per problemi o incassi ved warnings.

Tuttavia, le lettere continuano ad arrivare.

Sandy Smith vorrebbe che smettessero. Nel 2007, suo figlio Andrew era in cura presso la clinica di Burzynski per DIPG, o glioma pontino intrinseco diffuso, una rara forma di cancro che attacca il tronco cerebrale della vittima.

Ansioso per i suoi progressi, Smith iniziò a esaminare il casi di altri bambini trattati lì per lo stesso cancro. Erano morti tutti.

Lei e suo marito Shawn hanno portato Andrew fuori dalla clinica e alla fine lo hanno portato al National Institutes of Health. Andrew visse altri due anni, una quantità di tempo insolitamente lunga per un bambino con una diagnosi DIPG, e più a lungo di qualsiasi altro bambino che rimase con Burzynski sopravvisse.

Nel quinto anniversario della morte di Andrew, sapendo che i sostenitori di Burzynski sostenevano in materiali promozionali ampiamente distribuiti che un processo imminente avrebbe curato 1 bambino su 3 con DIPG, e temendo per la sicurezza di quei bambini, Smith ha scritto a uno dei suoi senatori, il democratico del Michigan Debbie Stabenow. Ha chiesto a Stabenow di trasmettere il record dell’esperienza di Andrew alla FDA.

Stabenow lo ha fatto e la FDA ha chiamato Smith. Spera che la loro conversazione abbia fornito all’agenzia le armi nella sua lunga battaglia con Burzynski. Crede che i legislatori che non comprendono appieno cosa sta succedendo nella clinica e spingono per la partecipazione, rendano un disservizio ai loro elettori.

“Penso che la maggior parte delle persone non si renda conto di cosa sta succedendo lì, “Smith ha detto.” Se vai al sito web, sembra incredibile, ecco perché ci siamo andati. Ma dobbiamo stare attenti. ”

Smith, lei stessa sopravvissuta al cancro, obietta all’idea che i pazienti disperati dovrebbero avere il diritto di provare qualsiasi trattamento, anche se la FDA pensa che sia pericoloso.

“Posso capire perché un membro del Congresso vorrebbe rispondere ai propri elettori e vuole essere d’aiuto”, ha detto Smith. “Ma se davvero non sanno cosa sta succedendo – e alla clinica Burzynski è molto difficile sapere cosa sta succedendo – allora devi procedere con cautela”.

‘Una sfida davvero difficile “

La FDA ha rifiutato di commentare la clinica di Burzynski ma ha affermato che” in generale, l’agenzia esamina le lettere dei membri del Congresso e risponde direttamente al richiedente “.

La FDA, un portavoce ha affermato: “prende sul serio il proprio ruolo nell’assicurare che i soggetti della ricerca siano consapevoli dei potenziali benefici e rischi dei prodotti sperimentali e non siano esposti a rischi irragionevoli”.

L’agenzia afferma di concedere quasi tutti gli appelli per le esenzioni per uso compassionevole.

Burzynski, tuttavia, ha detto a STAT in un’intervista telefonica che i potenziali pazienti del suo volto hanno probabilità molto più lunghe. Tra gennaio 2012 e giugno 2012, l’agenzia ha consentito 17 esenzioni per uso compassionevole per il suo e ne ha rifiutati cinque. Da allora nessuno è stato approvato.

off, gli ha permesso di arruolare pazienti in studi clinici durante quel periodo.

Il Texas Medical Board, nel frattempo, ha cercato di privare Burzynski della sua licenza medica per molti anni. Nel suo più recente deposito in tribunale di quest’estate, il consiglio ha accusato Burzynski, ora 73enne, di condotta non etica e non professionale riguardo a studi clinici su pazienti gravemente malati, comprese cure improprie, pubblicità ingannevole e uso di personale senza licenza, tra le altre accuse. Burzynski ha negato tutte le accuse.

L’ex commissario della FDA Mark McClellan, che ha detto di non avere familiarità con il caso Burzynski, ha detto che la maggior parte dei contatti da parte dei membri del Congresso sono per conto di persone che non hanno davvero una buona scelta.

In generale, ha affermato McClellan, la FDA cerca di stabilire criteri per consentire alle persone di utilizzare trattamenti sperimentali, con il requisito che il produttore del farmaco informi i pazienti dei benefici e dei rischi e gli venga impedito di addebitarli.

“È una sfida davvero difficile”, ha detto.

Una delle sfide sembra essere tenere il passo con un diluvio di corrispondenza sul controverso Burzynski.

Amanda Chuzi, corrispondente legislativa per il senatore Tim Kaine, il democratico della Virginia che ora è Il funzionario di Hillary Clinton, ha passato alla FDA una lettera riguardante il trattamento da parte dell’agenzia di Burzynski.

“In qualità di elettore”, diceva la lettera, “La invito a lanciare un’indagine completa del Congresso sul potere palese della FDA abusi. … Il danno derivante dalla vendetta della FDA contro il dottor Burzynski … si è esteso ai pazienti morenti che richiedono l’accesso alle cure uniche e innovative del dottor Burzynski. “