La FDA aprueba la terapia génica que restaura la visión de Spark

RPE65 que restaura la visión de Spark Therapeutics La terapia génica ha recibido la aprobación de comercialización de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU., convirtiéndose en la primera terapia génica en obtener la aprobación regulatoria en los EE. UU. para el ojo o cualquier afección hereditaria. Conocida como LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), la terapia génica restauró la visión en un ensayo clínico para personas de entre 4 y 44 años con amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones en el gen RPE65. Los participantes del estudio con pérdida severa de la visión informaron haber guardado sus bastones de navegación, haber visto estrellas, ser capaces de leer y reconocer los rostros de sus seres queridos. La restauración de la visión ha persistido durante al menos tres años. El tratamiento también está diseñado para funcionar en personas con retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones de RPE65. FFB invirtió alrededor de $ 10 millones en más de una década de investigación de laboratorio que hizo posible el ensayo clínico de terapia génica RPE65 en el Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).

jCyte Stem-Cell Therapy avanza hacia el ensayo clínico de fase 3 para RP

La empresa de terapia con células madre jCyte informó resultados prometedores para su ensayo clínico de fase 2b de 85 participantes de su terapia para personas con retinitis pigmentosa (RP). La compañía planea lanzar un ensayo de fase 3 para el tratamiento en 2021. El tratamiento implica la inyección intravítrea de células progenitoras de la retina (RPC), que son células madre que se han desarrollado parcialmente en las células de la retina que hacen posible la visión. Según estudios de laboratorio, los investigadores creen que el tratamiento puede preservar y potencialmente rescatar los fotorreceptores existentes del paciente, salvando y posiblemente restaurando la visión. La administración del tratamiento no requiere cirugía y puede realizarse en minutos de forma ambulatoria. Los RPC se inyectan en el vítreo, la sustancia similar a un gel en el medio del ojo.

La terapia con células madre de ReNeuron tiene un desempeño alentador en el ensayo clínico de fase 2

ReNeuron, un tallo -cell desarrollo de la empresa en el Reino Unido, ha informado que tres pacientes con retinosis pigmentaria (RP) han sido tratados con su terapia de células madre en su ensayo clínico de fase 2 que tiene lugar en Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Todos han mostrado mejoras en la visión poco después del tratamiento. El tratamiento implica la inyección de células progenitoras de la retina humana (hRPC), células madre que se han convertido parcialmente en fotorreceptores, debajo de la retina del paciente. Con base en los resultados de los estudios preclínicos, los investigadores creen que las hRPC inyectadas se integrarán en la retina y se convertirán completamente en fotorreceptores, reemplazando a los perdidos por enfermedades, restaurando así la visión. FFB financió investigaciones previas que hicieron posible este ensayo.

Tres empresas están realizando ensayos clínicos para sus terapias optogenéticas para RP avanzada

Allergan, GenSight y Bionic Sight han lanzado tres ensayos clínicos cada uno por sus terapias optogenéticas para la RP y potencialmente otras enfermedades de la retina. Los tratamientos están diseñados para brindar visión a las personas que están completamente ciegas debido a afecciones como la retinosis pigmentaria y el síndrome de Usher. La terapia funciona otorgando sensibilidad a la luz a las células ganglionares en pacientes que han perdido todos sus fotorreceptores.

AGTC, Janssen / MeiraGTx y Biogen Realización de ensayos clínicos de terapia génica XLRP

Tres compañías están llevando a cabo ensayos clínicos de terapia génica XLRP (RPGR). Biogen se encuentra en un ensayo de fase 2/3. AGTC y MeiraGTx están planificando ensayos de fase 3. Todas las empresas han informado de mejoras en la visión (sensibilidad retiniana y / o agudeza visual) de los pacientes en sus ensayos de fase 1/2.

Horama lanza el ensayo clínico de terapia génica para RP (mutaciones PDE6B)

La biotecnología francesa Horama informó que tres personas han sido tratadas en su ensayo clínico de terapia génica de fase I / II para personas con retinosis pigmentaria (RP) causada por mutaciones de PDE6B. El ensayo de tres años que se llevará a cabo en el Hospital Universitario de Nantes en Francia inscribirá a un total de 12 pacientes.

Nacuity lanza ensayo clínico para terapia antioxidante oral

Nacuity, con sede en Dallas, ha lanzado un ensayo clínico de fase 1/2 en Australia para su terapia antioxidante oral. La Fundación Fighting Blindness está invirtiendo hasta $ 7.5 millones para promover el prometedor fármaco emergente para la retinosis pigmentaria, el síndrome de Usher y afecciones relacionadas. Conocida como N-acetilcisteína-amida (NACA), la molécula está diseñada para retardar la pérdida de visión al proteger las células de la retina del estrés oxidativo. En estudios de laboratorio previos financiados por la Fundación en la Universidad Johns Hopkins, NACA redujo la degeneración de la retina en modelos de roedores de RP.

SparingVision se formó para promover la proteína protectora de la vista para la RP

El desarrollo de un tratamiento que salva la visión para las personas con retinosis pigmentaria (RP) está recibiendo un gran impulso gracias a la formación de SparingVision de biotecnología francesa para trasladarlo a un ensayo clínico y al mercado internacional. SparingVision, una empresa derivada del Institut de la Vision, se estableció para desarrollar y comercializar clínicamente una proteína conocida como factor de viabilidad de cono derivado de varillas (RdCVF). La terapia emergente funcionó bien en varios estudios de laboratorio previos financiados por la Foundation Fighting Blindness. Los científicos demostraron que RdCVF previno o ralentizó la degeneración de los conos, las células de la retina que proporcionan visión central y cromática y permiten a las personas leer, conducir y reconocer rostros. RdCVF es secretado naturalmente por bastones, las células de la retina que proporcionan visión nocturna y periférica.

ProQR Realización de un ensayo clínico de oligonucleótido antisentido para la mutación RHO-P23H

ProQR, un desarrollador de terapias de ARN en los Países Bajos, ha anunciado que el primer paciente en su ensayo clínico Aurora Phase 1/2 ha recibido QR-1123, la terapia emergente de la compañía para la retinosis pigmentaria autosómica dominante (adRP) causada por la mutación P23H en el gen RHO. La variante es la variante más prevalente que causa adRP en los EE. UU. Y afecta aproximadamente a 2.500 personas. El estudio, que prevé inscribir a 35 participantes, se lleva a cabo en la Retina Foundation of the Southwest en Dallas, Texas, y en VitreoRetinal Associates en Gainesville, Florida.