FDA zatwierdza terapię genową przywracającą wzrok

Spark Therapeutics przywracający wzrok RPE65 Terapia genowa otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków, stając się pierwszą terapią genową, która uzyskała zezwolenie regulacyjne w Stanach Zjednoczonych na oko lub jakiekolwiek choroby dziedziczne. Terapia genowa, znana jako LUXTURNA ™ (woretygen neparvovec), przywróciła wzrok w badaniu klinicznym u osób w wieku od 4 do 44 lat z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) spowodowaną mutacjami w genie RPE65. Uczestnicy badania z poważną utratą wzroku zgłosili, że odłożyli laski nawigacyjne, widzieli gwiazdy, potrafili czytać i rozpoznawać twarze bliskich. Przywrócenie wzroku trwa od co najmniej trzech lat. Zabieg przeznaczony jest również do pracy u osób z barwnikowym zapaleniem siatkówki (RP) wywołanym mutacjami RPE65. FFB zainwestował około 10 milionów dolarów w ponad dekadę badań laboratoryjnych, które umożliwiły przeprowadzenie badania klinicznego terapii genowej RPE65 w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP).

Terapia komórkami macierzystymi jCyte przechodzi do fazy 3 badania klinicznego dla RP

Firma jCyte zajmująca się terapią komórkami macierzystymi poinformowała o obiecujących wynikach w 85-osobowym badaniu klinicznym fazy 2b dotyczącym terapii osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP). Firma planuje rozpocząć badanie III fazy dotyczące leczenia w 2021 r. Leczenie polega na wstrzyknięciu do ciała szklistego komórek progenitorowych siatkówki (RPC), czyli komórek macierzystych, które częściowo rozwinęły się w komórki siatkówki umożliwiające widzenie. Na podstawie badań laboratoryjnych naukowcy są przekonani, że leczenie może zachować i potencjalnie uratować istniejące fotoreceptory pacjenta, oszczędzając w ten sposób i prawdopodobnie przywracając wzrok. Podanie zabiegu nie wymaga operacji i może być przeprowadzone w ciągu kilku minut w warunkach ambulatoryjnych. RPC wstrzykuje się do ciała szklistego, żelopodobnej substancji w środku oka.

Terapia komórkami macierzystymi ReNeuron działa zachęcająco w badaniu klinicznym fazy 2

ReNeuron, łodyga Firma zajmująca się rozwojem komórek w Wielkiej Brytanii poinformowała, że trzech pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) było leczonych terapią komórkami macierzystymi w ramach badania klinicznego II fazy, które odbyło się w szpitalu okulistycznym stanu Massachusetts (MEEI). Wszystkie wykazały poprawę widzenia wkrótce po zabiegu. Zabieg polega na wstrzyknięciu ludzkich komórek progenitorowych siatkówki (hRPC) – komórek macierzystych, które częściowo rozwinęły się w fotoreceptory – pod siatkówką pacjenta. Na podstawie wyników badań przedklinicznych naukowcy są przekonani, że wstrzyknięte hRPC zintegrują się z siatkówką i w pełni rozwiną się w fotoreceptory, zastępując te utracone w wyniku choroby, przywracając w ten sposób wzrok. FFB sfinansowało wcześniejsze badania, które umożliwiły tę próbę.

Trzy firmy prowadzą badania kliniczne swoich terapii optogenetycznych dla zaawansowanych RP

Allergan, GenSight i Bionic Sight rozpoczęły po trzy badania kliniczne za terapie optogenetyczne RP i potencjalnie innych chorób siatkówki. Zabiegi mają na celu zapewnienie widzenia osobom całkowicie niewidomym z powodu schorzeń, takich jak zwyrodnienie barwnikowe siatkówki i zespół Ushera. Terapia działa poprzez nadawanie wrażliwości na światło komórkom zwojowym u pacjentów, którzy utracili wszystkie swoje fotoreceptory.

AGTC, Janssen / MeiraGTx i Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials

Trzy firmy czy każdy z nich prowadzi badania kliniczne terapii genowej XLRP (RPGR). Biogen jest w fazie 2/3 próby. AGTC i MeiraGTx planują badania fazy 3. Wszystkie firmy zgłosiły poprawę wzroku (wrażliwość siatkówki i / lub ostrość wzroku) u pacjentów w badaniach fazy 1/2.

Horama wprowadza badanie kliniczne terapii genowej dla RP (mutacje PDE6B)

Francuski biotech Horama poinformował, że trzy osoby były leczone w ramach badania klinicznego fazy I / II terapii genowej u osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) spowodowanym mutacjami PDE6B. Trzyletnie badanie, które odbędzie się w Szpitalu Uniwersyteckim w Nantes we Francji, obejmie łącznie 12 pacjentów.

Nacuity uruchamia badanie kliniczne doustnej terapii przeciwutleniającej

Nacuity z siedzibą w Dallas uruchomił badanie kliniczne fazy 1/2 w Australii dotyczące doustnej terapii przeciwutleniającej. Fundacja Fighting Blindness inwestuje do 7,5 miliona dolarów w rozwój obiecującego, pojawiającego się leku na barwnikowe zapalenie siatkówki, zespół Ushera i podobne schorzenia. Znana jako N-acetylocysteino-amid (NACA), cząsteczka ma za zadanie spowolnić utratę wzroku poprzez ochronę komórek siatkówki przed stresem oksydacyjnym. We wcześniejszych badaniach laboratoryjnych finansowanych przez Fundację na Uniwersytecie Johnsa Hopkinsa, NACA spowolniło degenerację siatkówki u gryzoni z RP.

SparingVision utworzony w celu zwiększenia skuteczności białka oszczędzającego wzrok dla RP

Rozwój oszczędzającego wzrok leczenia osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) uzyskuje znaczny wzrost dzięki tworzeniu się francuska firma biotechnologiczna SparingVision, aby przenieść ją do badania klinicznego i na rynek międzynarodowy. SparingVision, spin-off Institut de la Vision, powstał w celu klinicznego opracowania i komercjalizacji białka znanego jako czynnik żywotności stożka pochodzącego z pręcików (RdCVF). Nowa terapia wypadła dobrze w kilku poprzednich badaniach laboratoryjnych finansowanych przez Fundację Fighting Blindness. Naukowcy wykazali, że RdCVF zapobiega lub spowalnia degenerację czopków, komórek siatkówki, które zapewniają widzenie centralne i barwne oraz umożliwiają ludziom czytanie, prowadzenie pojazdów i rozpoznawanie twarzy. RdCVF jest naturalnie wydzielane przez pręciki, komórki siatkówki zapewniające widzenie nocne i obwodowe.

ProQR przeprowadza badanie kliniczne antysensownego oligonukleotydu pod kątem mutacji RHO-P23H

ProQR, twórca terapii RNA w Holandii ogłosiła, że pierwszy pacjent w badaniu klinicznym Aurora Phase 1/2 otrzymał QR-1123, nową terapię firmy w leczeniu autosomalnego dominującego zapalenia siatkówki barwnikowej (adRP) wywołanej przez mutację P23H w genie RHO. Ten wariant jest najbardziej rozpowszechnionym wariantem powodującym adRP w Stanach Zjednoczonych, dotykającym około 2500 osób. Badanie, w którym planuje się zapisać 35 uczestników, odbywa się w Retina Foundation of the Southwest w Dallas w Teksasie oraz VitreoRetinal Associates w Gainesville na Florydzie.