FDA schvaluje Sparkovu vizi obnovující genovou terapii

Spark Therapeutics obnovující vizi RPE65 Genová terapie obdržela souhlas s uvedením na trh od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (US Food and Drug Administration) a stala se první genovou terapií, která v USA získala regulační schválení pro oko nebo jakýkoli zděděný stav. Genová terapie známá jako LUXTURNA ™ (voretigen neparvovec) obnovila vidění v klinické studii u lidí ve věku od 4 do 44 let s Leberovou vrozenou amaurózou (LCA) způsobenou mutacemi v genu RPE65. Účastníci studie s těžkou ztrátou zraku hlásili, že odložili své navigační hole, viděli hvězdy, byli schopni číst a rozpoznávali tváře svých blízkých. Obnova vize přetrvává nejméně tři roky. Léčba je také navržena pro lidi s retinitis pigmentosa (RP) způsobenou mutacemi RPE65. FFB investovala přibližně 10 milionů dolarů do více než deseti let laboratorního výzkumu, který umožnil klinické hodnocení genové terapie RPE65 v dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP).

Terapie kmenovými buňkami jCyte přechází do klinické studie fáze 3 pro RP

Společnost jCyte pro terapii kmenovými buňkami ohlásila slibné výsledky svého 85letého klinického hodnocení fáze 2b své terapie pro lidi s retinitis pigmentosa (RP). Společnost plánuje zahájit studii fáze 3 pro léčbu v roce 2021. Léčba zahrnuje intravitreální injekci progenitorových buněk sítnice (RPC), což jsou kmenové buňky, které se částečně vyvinuly do buněk sítnice, které umožňují vidění. Na základě laboratorních studií se vědci domnívají, že léčba může zachovat a potenciálně zachránit stávající fotoreceptory pacienta, a tím zachránit a případně obnovit zrak. Podání léčby nevyžaduje chirurgický zákrok a může být provedeno během několika minut v ambulantním prostředí. RPC se vstřikují do sklivce, gelovité látky uprostřed oka.

Terapie kmenovými buňkami společnosti ReNeuron účinkuje povzbudivě v klinické studii fáze 2

ReNeuron, kmen Společnost zabývající se vývojem buněk ve Velké Británii uvedla, že tři pacienti s retinitis pigmentosa (RP) byli léčeni terapií kmenovými buňkami ve své klinické studii fáze 2, která se konala v Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). U všech došlo ke zlepšení zraku krátce po léčbě. Léčba zahrnuje injekci lidských progenitorových buněk sítnice (hRPC) – kmenových buněk, které se částečně vyvinuly do fotoreceptorů – pod sítnici pacienta. Na základě výsledků předklinických studií se vědci domnívají, že injikované hRPC se integrují do sítnice a plně se vyvinou do fotoreceptorů, které nahradí ty, které ztratily nemoc, čímž obnoví vidění. FFB financovala předchozí výzkum, který umožnil tuto studii.

Tři společnosti provádějí klinické studie pro své optogenetické terapie pro pokročilé RP

Allergan, GenSight a Bionic Sight zahájily tři klinické studie pro jejich optogenetické terapie RP a potenciálně dalších onemocnění sítnice. Léčba je navržena tak, aby poskytovala vidění lidem, kteří jsou úplně slepí z podmínek, jako je retinitis pigmentosa a Usherův syndrom. Terapie spočívá v propůjčení citlivosti na světlo gangliovým buňkám u pacientů, kteří ztratili všechny své fotoreceptory.

AGTC, Janssen / MeiraGTx a Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials

Tři společnosti každý provádí klinické studie genové terapie XLRP (RPGR). Biogen je ve fázi 2/3. AGTC a MeiraGTx plánují zkoušky fáze 3. Všechny společnosti ohlásily zlepšení zraku (citlivost sítnice a / nebo zrakovou ostrost) u pacientů ve svých studiích fáze 1/2.

Horama uvádí klinickou studii genové terapie RP (mutace PDE6B)

Francouzská biotechnologie Horama uvedla, že v klinické studii genové terapie fáze I / II u lidí s retinitis pigmentosa (RP) způsobenou mutacemi PDE6B byli léčeni tři lidé. Tříletá studie, která se bude konat ve Fakultní nemocnici v Nantes ve Francii, zahrne celkem 12 pacientů.

Nacuity zahajuje klinický test pro léčbu orálními antioxidanty

Nacuity se sídlem v Dallasu klinické hodnocení fáze 1 v Austrálii pro jeho orální antioxidační terapii. Nadace Fighting Blindness investuje až 7,5 milionu dolarů na podporu slibného, objevujícího se léku na retinitis pigmentosa, Usherův syndrom a související podmínky. Tato molekula, známá jako N-acetylcystein-amid (NACA), je navržena tak, aby zpomalila ztrátu zraku ochranou buněk sítnice před oxidačním stresem. V předchozích laboratorních studiích financovaných Nadací na univerzitě Johns Hopkins University NACA zpomalila degeneraci sítnice u hlodavčích modelů RP.

SparingVision Formed to Advance Sight-Saving Protein for RP

Vývoj léčby, která šetří zrak u lidí s retinitis pigmentosa (RP), získává velkou podporu díky tvorbě francouzská biotechnologie SparingVision, která ji přesune do klinického hodnocení a na mezinárodní trh. Spining of the Institut de la Vision, SparingVision byl založen za účelem klinického vývoje a komercializace proteinu známého jako faktor odvozený z kuželu životaschopnosti (RdCVF). Vznikající terapie fungovala dobře v několika předchozích laboratorních studiích financovaných nadací Fighting Blindness. Vědci prokázali, že RdCVF předcházel nebo zpomalil degeneraci čípků, buněk v sítnici, které poskytují centrální a barevné vidění a umožňují lidem číst, řídit a rozpoznávat tváře. RdCVF je přirozeně vylučován tyčinkami, buňkami sítnice, které zajišťují noční a periferní vidění.

ProQR provádí klinickou zkoušku antisense oligonukleotidu pro mutaci RHO-P23H

ProQR, vývojář RNA terapií v Nizozemsku oznámil, že první pacient ve své klinické studii Aurora Phase 1/2 obdržel QR-1123, nově se rozvíjející terapii autosomálně dominantní retinitis pigmentosa (adRP) způsobenou mutací P23H v genu RHO. Tato varianta je nejběžnější variantou způsobující adRP v USA, která postihuje přibližně 2 500 lidí. Studie, která má v plánu zapsat 35 účastníků, probíhá v Nadaci Retina na jihozápadě v texaském Dallasu a společnosti VitreoRetinal Associates v Gainesville na Floridě.