FDA godkjenner gnistvisjon-gjenopprettende genterapi

Spark Therapeutics ‘visjonsgjenopprettende RPE65 genterapi har mottatt markedsføringsgodkjenning fra US Food and Drug Administration, og ble den første genterapien som fikk myndighetsgodkjenning i USA for øyet eller enhver arvelig tilstand. Genterapi, kjent som LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), gjenopprettet synet i en klinisk studie for mennesker mellom 4 og 44 år med Leber medfødt amaurose (LCA) forårsaket av mutasjoner i genet RPE65. Studiedeltakere med alvorlig synstap rapporterte å legge fra seg navigasjonsrørene, se stjerner, kunne lese og gjenkjenne ansiktene til sine kjære. Visjonsgjenoppretting har vedvaret i minst tre år. Behandlingen er også designet for å fungere for personer med retinitis pigmentosa (RP) forårsaket av RPE65-mutasjoner. FFB investerte rundt 10 millioner dollar i mer enn et tiår med laboratorieforskning som muliggjorde den kliniske studien med RPE65-genterapi ved Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).

jCyte Stem-Cell Therapy Moves into Phase 3 Clinical Trial for RP

Stamcelleterapiselskapet jCyte rapporterte lovende resultater for sin 85-deltakende fase 2b kliniske studie av behandlingen for personer med retinitis pigmentosa (RP). Selskapet planlegger å starte en fase 3-studie for behandlingen i 2021. Behandlingen innebærer intravitreal injeksjon av retinale stamceller (RPCer), som er stamceller som delvis har utviklet seg til retinalcellene som muliggjør syn. Basert på laboratoriestudier, mener forskere at behandlingen kan bevare og potensielt redde pasientens eksisterende fotoreseptorer, og dermed spare og muligens gjenopprette synet. Administrasjon av behandlingen krever ikke kirurgi og kan utføres på få minutter i poliklinisk setting. RPC-ene injiseres i glasslegemet, det gelignende stoffet midt i øyet.

ReNeurons stamcelleterapi utfører oppmuntrende i fase 2 klinisk prøve

ReNeuron, en stilk -cell-utviklingsfirma i Storbritannia, har rapportert at tre pasienter med retinitis pigmentosa (RP) har blitt behandlet med stamcelleterapi i sin kliniske fase 2-studie som foregår ved Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Alle har vist synsforbedringer kort tid etter behandlingen. Behandlingen innebærer injeksjon av humane retinal stamceller (hRPCs) – stamceller som delvis har utviklet seg til fotoreseptorer – under pasientens netthinne. Basert på resultater fra prekliniske studier, tror forskere at de injiserte hRPC-ene vil integreres i netthinnen og utvikle seg til fotoreseptorer, og erstatte de som er tapt for sykdom, og dermed gjenopprette synet. FFB finansierte tidligere undersøkelser som muliggjorde denne studien.

Tre selskaper gjennomfører kliniske studier for deres optogenetiske terapier for avansert RP

Allergan, GenSight og Bionic Sight har hver lansert tre kliniske studier. for deres optogenetiske terapier for RP og potensielt andre netthinnesykdommer. Behandlingene er utformet for å gi syn til mennesker som er helt blinde for tilstander som retinitis pigmentosa og Usher syndrom. Terapien fungerer ved å tildele lysfølsomhet for ganglionceller hos pasienter som har mistet alle fotoreseptorene.

AGTC, Janssen / MeiraGTx og Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials

Tre selskaper er hver gjennomfører kliniske studier med XLRP (RPGR). Biogen er i en fase 2/3 prøve. AGTC og MeiraGTx planlegger fase 3-studier. Alle selskapene har rapportert om synsforbedringer (netthinnefølsomhet og / eller synsstyrke) for pasienter i fase 1/2-studiene.

Horama lanserer klinisk prøve med gentherapi for RP (PDE6B-mutasjoner)

Den franske bioteknologien Horama rapporterte at tre personer har blitt behandlet i sin kliniske studie I fase I / II genterapi for personer med retinitis pigmentosa (RP) forårsaket av PDE6B-mutasjoner. Den treårige studien som foregår ved Universitetssykehuset i Nantes i Frankrike, vil totalt registrere 12 pasienter.

Nacuity lanserer klinisk prøve for oral antioksidantterapi

Dallas-basert Nacuity har lansert en fase 1/2 klinisk studie i Australia for oral antioksidantbehandling. Foundation Fighting Blindness investerer opptil $ 7,5 millioner for å fremme det lovende, nye legemidlet for retinitis pigmentosa, Usher syndrom og relaterte tilstander. Molekylet er kjent som N-acetylcystein-amid (NACA) og er designet for å redusere synstapet ved å beskytte retinalceller mot oksidativt stress. I tidligere Foundation-finansierte laboratoriestudier ved Johns Hopkins University, reduserte NACA retinal degenerasjon i gnagermodeller av RP.

SparingVision Formed to Advance Sight-Saving Protein for RP

Utviklingen av en visjonsbesparende behandling for mennesker med retinitis pigmentosa (RP) får et stort løft takket være dannelsen av den franske bioteknologien SparingVision for å flytte den til en klinisk prøve og ut til det internasjonale markedet. En spin-off av Institut de la Vision, SparingVision ble etablert for å klinisk utvikle og kommersialisere et protein kjent som stang-avledet kegle-levedyktighetsfaktor (RdCVF). Den nye terapien fungerte bra i flere tidligere laboratoriestudier finansiert av Foundation Fighting Blindness. Forskere demonstrerte at RdCVF forhindret eller bremset degenerering av kjegler, cellene i netthinnen som gir sentral og fargesyn og gjør det mulig for folk å lese, kjøre og gjenkjenne ansikter. RdCVF utskilles naturlig av stenger, retinalcellene som gir natt og perifert syn.

ProQR gjennomfører klinisk utprøving av antisense-oligonukleotid for RHO-P23H-mutasjon

ProQR, en utvikler av RNA-terapier i Nederland, har kunngjort at den første pasienten i sin kliniske studie Aurora fase 1/2 har mottatt QR-1123, selskapets nye behandling for autosomal dominant retinitt pigmentosa (adRP) forårsaket av P23H-mutasjonen i genet RHO. Varianten er den vanligste varianten som forårsaker adRP i USA, og rammer omtrent 2500 mennesker. Studien, som planlegger å registrere 35 deltakere, finner sted ved Retina Foundation of the Southwest i Dallas, Texas, og VitreoRetinal Associates i Gainesville, Florida.