FDAがスパークの視力回復遺伝子治療を承認
スパークセラピューティクスの視力回復RPE65遺伝子治療は、米国食品医薬品局から販売承認を受けており、眼または遺伝性疾患について米国で規制当局の承認を得た最初の遺伝子治療となっています。 LUXTURNA™（voretigene neparvovec）として知られる遺伝子治療は、RPE65遺伝子の変異によって引き起こされたレーバー先天性黒内障（LCA）の4歳から44歳までの人々を対象とした臨床試験で視力を回復させました。重度の視力喪失のある研究参加者は、ナビゲーション用の杖を片付け、星を見て、読むことができ、愛する人の顔を認識すると報告しました。視力回復は少なくとも3年間続いています。この治療法は、RPE65変異によって引き起こされた網膜色素変性症（RP）の人々にも効果があるように設計されています。 FFBは、フィラデルフィア小児病院（CHOP）でのRPE65遺伝子治療の臨床試験を可能にした10年以上のラボ研究に約1,000万ドルを投資しました。
jCyte幹細胞治療は第3相臨床試験に移行しますfor RP
幹細胞治療会社jCyteは、色素性網膜炎（RP）患者を対象とした治療に関する85人の参加者による第2b相臨床試験の有望な結果を報告しました。同社は2021年に治療の第3相試験を開始する予定です。治療には、視力を可能にする網膜細胞に部分的に発達した幹細胞である網膜前駆細胞（RPC）の硝子体内注射が含まれます。研究室の研究に基づいて、研究者は、治療が患者の既存の光受容体を保存し、潜在的に救助することができ、それによって視力を保存し、場合によっては回復できると信じています。治療の実施は手術を必要とせず、外来患者の設定で数分で実行することができます。 RPCは、目の真ん中にあるゲル状のガラス質物質に注入されます。
ReNeuronの幹細胞治療は第2相臨床試験で勇気づけられます
ReNeuron、幹-英国の細胞開発会社は、マサチューセッツ州の眼と耳の診療所（MEEI）で行われている第2相臨床試験で、色素性網膜炎（RP）の3人の患者が幹細胞治療を受けたと報告しました。すべてが治療直後に視力の改善を示しました。治療には、患者の網膜の下に、ヒト網膜前駆細胞（hRPC）（部分的に光受容体に発達した幹細胞）を注入することが含まれます。前臨床試験の結果に基づいて、研究者は、注入されたhRPCが網膜に統合され、光受容体に完全に発達し、病気で失われたものを置き換え、それによって視力を回復すると信じています。 FFBは、この試験を可能にした以前の研究に資金を提供しました。
3社が高度なRPの光遺伝学的治療のための臨床試験を実施しています
Allergan、GenSight、およびBionicSightはそれぞれ3つの臨床試験を開始しましたRPおよび潜在的に他の網膜疾患に対するそれらの光遺伝学的治療のために。治療法は、網膜色素変性症やアッシャー症候群などの状態から完全に盲目の人々に視力を提供するように設計されています。この治療法は、すべての光受容体を失った患者の神経節細胞に光感受性を与えることによって機能します。
AGTC、Janssen / MeiraGTx、およびBiogen ConductingXLRP遺伝子治療の臨床試験
3社それぞれXLRP（RPGR）遺伝子治療の臨床試験を実施しています。 Biogenはフェーズ2/3試験中です。 AGTCとMeiraGTxはフェーズ3試験を計画しています。すべての企業が、フェーズ1/2試験で患者の視力の改善（網膜感度および/または視力）を報告しています。
HoramaがRP（PDE6B変異）の遺伝子治療臨床試験を開始
フランスのバイオテクノロジーHoramaは、PDE6B変異によって引き起こされた網膜色素変性症（RP）の人々を対象とした第I / II相遺伝子治療臨床試験で3人が治療を受けたと報告しました。フランスのナント大学病院で行われている3年間の試験では、合計12人の患者が登録されます。
Nacuityが経口抗酸化療法の臨床試験を開始
DallasベースのNacuityが開始オーストラリアでの経口抗酸化療法に関する第1/2相臨床試験。 Foundation Fighting Blindnessは、網膜色素変性症、アッシャー症候群、および関連する症状の有望な新薬を進歩させるために、最大750万ドルを投資しています。 N-アセチルシステイン-アミド（NACA）として知られるこの分子は、網膜細胞を酸化ストレスから保護することにより、視力喪失を遅らせるように設計されています。ジョンズホプキンス大学での以前の財団資金による研究室での研究では、NACAはRPのげっ歯類モデルの網膜変性を遅らせました。
RPの視力保護タンパク質を進歩させるために形成されたSparingVision
網膜色素変性症（RP）の人々のための視力保護治療の開発は、フランスのバイオテクノロジーSparingVisionは、それを臨床試験に移し、国際市場に送り出しました。 Institut de la VisionのスピンオフであるSparingVisionは、ロッド由来コーン生存率因子（RdCVF）として知られるタンパク質を臨床的に開発および商品化するために設立されました。新たな治療法は、Foundation FightingBlindnessによって資金提供された以前のいくつかのラボ研究でうまく機能しました。科学者たちは、RdCVFが錐体の変性を防止または遅らせることを実証しました。錐体細胞は、中心視力と色覚を提供し、人々が顔を読み、運転し、認識できるようにする網膜の細胞です。 RdCVFは、夜間および周辺視野を提供する網膜細胞であるロッドによって自然に分泌されます。
RHO-P23H変異に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドの臨床試験を実施するProQR
RNA療法の開発者であるProQRオランダでは、オーロラフェーズ1/2臨床試験の最初の患者が、RHO遺伝子のP23H変異によって引き起こされる常染色体優性網膜色素変性症（adRP）に対する同社の新たな治療法であるQR-1123を投与されたと発表しました。この亜種は、米国でadRPを引き起こす最も一般的な亜種であり、約2,500人に影響を及ぼしています。 35人の参加者を登録する予定のこの調査は、テキサス州ダラスの南西部の網膜財団とフロリダ州ゲインズビルのVitreoRetinalAssociatesで行われています。
