La FDA approva la terapia genica per il ripristino della vista di Spark

RPE65 per il ripristino della vista di Spark Therapeutics La terapia genica ha ricevuto l’approvazione per la commercializzazione dalla Food and Drug Administration statunitense, diventando la prima terapia genica ad ottenere l’approvazione normativa negli Stati Uniti per l’occhio o qualsiasi condizione ereditaria. Conosciuta come LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), la terapia genica ha ripristinato la vista in uno studio clinico per persone di età compresa tra 4 e 44 anni con amaurosi congenita di Leber (LCA) causata da mutazioni nel gene RPE65. I partecipanti allo studio con grave perdita della vista hanno riferito di aver messo via i loro bastoni di navigazione, aver visto le stelle, essere in grado di leggere e riconoscere i volti dei propri cari. Il ripristino della vista è durato almeno tre anni. Il trattamento è progettato anche per funzionare per le persone con retinite pigmentosa (RP) causata da mutazioni RPE65. FFB ha investito circa 10 milioni di dollari in oltre un decennio di ricerca di laboratorio che ha reso possibile la sperimentazione clinica sulla terapia genica RPE65 presso il Children’s Hospital di Philadelphia (CHOP).

La terapia con cellule staminali jCyte passa alla sperimentazione clinica di fase 3 per RP

L’azienda di terapia con cellule staminali jCyte ha riportato risultati promettenti per la sua sperimentazione clinica di fase 2b con 85 partecipanti della sua terapia per le persone con retinite pigmentosa (RP). L’azienda prevede di lanciare una sperimentazione di fase 3 per il trattamento nel 2021. Il trattamento prevede l’iniezione intravitreale di cellule progenitrici retiniche (RPC), che sono cellule staminali che si sono parzialmente sviluppate nelle cellule retiniche che rendono possibile la visione. Sulla base di studi di laboratorio, i ricercatori ritengono che il trattamento possa preservare e potenzialmente salvare i fotorecettori esistenti del paziente, salvando così e possibilmente ripristinando la vista. La somministrazione del trattamento non richiede intervento chirurgico e può essere eseguita in pochi minuti in ambito ambulatoriale. Gli RPC vengono iniettati nel vitreo, la sostanza gelatinosa al centro dell’occhio.

La terapia con cellule staminali di ReNeuron si comporta in modo incoraggiante nella sperimentazione clinica di fase 2

ReNeuron, uno stelo -azienda di sviluppo cellulare nel Regno Unito, ha riferito che tre pazienti con retinite pigmentosa (RP) sono stati trattati con la sua terapia con cellule staminali nel suo studio clinico di fase 2 che si svolge presso il Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Tutti hanno mostrato miglioramenti della vista subito dopo il trattamento. Il trattamento prevede l’iniezione di cellule progenitrici retiniche umane (hRPC) – cellule staminali che si sono parzialmente sviluppate in fotorecettori – sotto la retina del paziente. Sulla base dei risultati di studi preclinici, i ricercatori ritengono che le hRPC iniettate si integreranno nella retina e si svilupperanno completamente in fotorecettori, sostituendo quelli persi a causa della malattia, ripristinando così la vista. FFB ha finanziato ricerche precedenti che hanno reso possibile questo studio.

Tre aziende stanno conducendo sperimentazioni cliniche per le loro terapie optogenetiche per RP avanzato

Allergan, GenSight e Bionic Sight hanno lanciato tre sperimentazioni cliniche ciascuna per le loro terapie optogenetiche per RP e potenzialmente altre malattie retiniche. I trattamenti sono progettati per fornire la vista a persone che sono completamente cieche da condizioni come la retinite pigmentosa e la sindrome di Usher. La terapia funziona conferendo sensibilità alla luce alle cellule gangliari nei pazienti che hanno perso tutti i loro fotorecettori.

AGTC, Janssen / MeiraGTx e Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials

Tre società stanno conducendo sperimentazioni cliniche di terapia genica XLRP (RPGR). Biogen è in una sperimentazione di fase 2/3. AGTC e MeiraGTx stanno pianificando prove di Fase 3. Tutte le aziende hanno segnalato miglioramenti della vista (sensibilità retinica e / o acuità visiva) per i pazienti nei loro studi di fase 1/2.

Horama lancia la sperimentazione clinica di terapia genica per RP (mutazioni PDE6B)

Il biotech francese Horama ha riferito che tre persone sono state trattate nel suo studio clinico di terapia genica di fase I / II per persone con retinite pigmentosa (RP) causata da mutazioni PDE6B. La sperimentazione triennale che si svolgerà presso l’ospedale universitario di Nantes in Francia arruolerà un totale di 12 pazienti.

Nacuity lancia la sperimentazione clinica per la terapia antiossidante orale

Nacuity, con sede a Dallas, ha lanciato uno studio clinico di fase 1/2 in Australia per la sua terapia antiossidante orale. La Fondazione Fighting Blindness sta investendo fino a 7,5 milioni di dollari per promuovere il promettente farmaco emergente per la retinite pigmentosa, la sindrome di Usher e le condizioni correlate. Conosciuta come N-acetilcisteina-ammide (NACA), la molecola è progettata per rallentare la perdita della vista proteggendo le cellule della retina dallo stress ossidativo. In precedenti studi di laboratorio finanziati dalla Fondazione presso la Johns Hopkins University, NACA ha rallentato la degenerazione retinica nei modelli di roditori di RP.

SparingVision formata per far progredire la proteina salvavita per RP

Lo sviluppo di un trattamento salva vista per le persone con retinite pigmentosa (RP) sta ottenendo un notevole impulso grazie alla formazione di il biotech francese SparingVision per trasferirlo in una sperimentazione clinica e nel mercato internazionale. SparingVision, spin-off dell’Institut de la Vision, è stato istituito per sviluppare e commercializzare clinicamente una proteina nota come fattore di vitalità conica derivata da bastoncelli (RdCVF). La terapia emergente ha funzionato bene in diversi studi di laboratorio precedenti finanziati dalla Foundation Fighting Blindness. Gli scienziati hanno dimostrato che RdCVF ha prevenuto o rallentato la degenerazione dei coni, le cellule della retina che forniscono una visione centrale e a colori e consentono alle persone di leggere, guidare e riconoscere i volti. RdCVF è secreto naturalmente dai bastoncelli, le cellule della retina che forniscono la visione notturna e periferica.

ProQR Conducting Clinical Trial of Antisense Oligonucleotide for RHO-P23H Mutation

ProQR, a developer of RNA therapy nei Paesi Bassi, ha annunciato che il primo paziente nel suo studio clinico Aurora Fase 1/2 ha ricevuto QR-1123, la terapia emergente dell’azienda per la retinite pigmentosa autosomica dominante (adRP) causata dalla mutazione P23H nel gene RHO. La variante è la variante più diffusa che causa adRP negli Stati Uniti, che colpisce circa 2.500 persone. Lo studio, che prevede di iscrivere 35 partecipanti, si sta svolgendo presso la Retina Foundation of the Southwest a Dallas, Texas, e VitreoRetinal Associates a Gainesville, Florida.