WASHINGTON – L’appel au bureau du membre du Congrès Ted Yoho était une question de vie ou de mort: un électeur cherchait aide pour un petit-neveu de 5 ans qui souffrait d’une terrible tumeur au cerveau.

Le républicain de Floride pourrait-il pousser la Food and Drug Administration à donner au garçon accès à un traitement médicamenteux non approuvé que l’appelant avait entendu aiderait? Le bureau de Yoho a accepté.

« Ce traitement est le seul traitement qui a réussi à traiter une tumeur au cerveau DIPG », a écrit un assistant dans un e-mail à la FDA en juillet dernier. « Il s’agit d’une demande urgente. »

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Le bureau de Yoho, cependant, avait tort. Le traitement, mis au point par un médecin controversé du Texas, Stanislaw Burzynski, pour traiter une forme rare de cancer, ne s’est jamais avéré efficace. Pourtant, pendant des années, les patients ont continué à chercher Burzynski et à demander à leurs représentants au Congrès d’intervenir en leur nom.

De 2011 à 2016, 37 membres du Congrès ont écrit à la FDA à propos de Burzynski, plusieurs d’entre eux à plusieurs reprises, selon des documents obtenus par le STAT en vertu de la loi sur la liberté d’information. La plupart des législateurs ont demandé à l’agence d’accorder aux électeurs des « exemptions pour usage compassionnel » afin qu’ils puissent essayer ses médicaments non approuvés, ou pour permettre à ses essais cliniques de se poursuivre.

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Burzynski a déclaré à STAT que «les interventions des législateurs ont été utiles».

D’autres lettres, cependant, reflètent les allégations de longue date contre Burzynski, qui a été cité par la FDA dans des dizaines de cas dans lesquels des patients ont signalé de mauvaises réactions à son traitement – un mélange de peptides – ou même sont décédés. Dans ces lettres, les législateurs demandent à l’agence de mettre fin aux essais cliniques des médecins.

Les législateurs font régulièrement appel aux agences gouvernementales au nom des électeurs ayant besoin d’une assistance médicale. Mais dans le cas de Burzynski, disent les critiques du médecin, le plaidoyer du Congrès risque de donner aux malades en phase terminale et à leurs familles un faux espoir, tout en lui conférant une certaine légitimité que beaucoup pensent qu’il ne mérite pas.

Sur son site Internet, la clinique Burzynski se décrit comme un « centre de cancérologie reconnu au niveau national et international » et promet un traitement « de pointe ». Les critiques voient les choses différemment.

« Si la concoction de Burzynski guérissait réellement le cancer, nous le saurions maintenant », a déclaré Shannon Brownlee, vice-présidente principale du Lown Institute, un groupe de réflexion sur les soins de santé de Boston. « I Je serais choqué s’il mène réellement un véritable essai clinique, donc je ne suis pas sûr de ce que les membres du Congrès pensent faire pour leurs électeurs. « 

Des appels qui transcendent les lignes de parti

Les appels ne fonctionnent pas toujours. Dans le cas de l’enfant de 5 ans, par exemple, en attendant que la FDA prenne une décision, Burzynski a déclaré qu’il avait utilisé une loi de l’État du Texas pour contourner l’agence et commencer le traitement.

Le garçon, Nolan Hancock , est décédé trois mois après avoir commencé le traitement.

« C’était un enfant spécial », a déclaré son père, Richard. « Il n’y avait rien qu’il ne pouvait pas faire. »

Un porte-parole de Yoho ne s’est pas excusé pour ses actions, affirmant à la place que les membres du Congrès essaieraient probablement d’aider tout électeur souffrant d’une maladie en phase terminale.

Les interventions du Congrès sont venues de républicains et de démocrates. Outre Yoho, les sénateurs républicains du Texas Ted Cruz et John Cornyn, et les sénateurs du New Hampshire Jean Shaheen (D) et Kelly Ayotte (R), entre autres, ont plaidé pour le traitement de Burzynski pour leurs électeurs.

Représentants Doug Lamborn , un républicain du Colorado, et Carol Shea-Porter, une démocrate du New Hampshire, qui a quitté le Congrès, et Joe Pitts, le président républicain de Pennsylvanie du sous-comité de la santé de la Chambre, entre autres, ont également poussé la FDA à accorder aux électeurs l’accès à soit les médicaments de Burzynski, soit l’un de ses essais cliniques.

Beaucoup de ces législateurs n’ont pas répondu aux demandes de commentaires; des porte-parole d’autres, comme Phil Novack, un assistant de Cruz, ont déclaré que le sénateur ne pouvait pas commenter les dossiers des électeurs, en raison de problèmes de confidentialité.

« Le sénateur estime que les patients en consultation avec leurs médecins devraient être libres de choisissez un traitement qui répond à leurs besoins médicaux individuels », a déclaré Novack.

Certains législateurs ont adopté une approche plus pratique dans les affaires impliquant Burzynski, en transmettant simplement la demande d’un électeur, sans peser sur quoi la FDA devrait le faire. Le représentant Lamar Smith, le républicain du Texas, et la sénatrice démocrate de Californie Barbara Boxer, par exemple, l’ont fait.

« Nous recevons chaque année des milliers de lettres de Californiens demandant de l’aide aux agences fédérales, »A déclaré le porte-parole de Boxer, Zachary Coile. »Nous transmettons ces demandes à l’agence appropriée pour qu’elle les examine et les examine afin de garantir que la question ou la préoccupation des électeurs est entendue et qu’ils obtiennent une réponse en temps opportun. »

Mais les législateurs peuvent aussi être aveuglés par l’espoir – et transmettre des affirmations non prouvées de Burzynski et de ses avocats.

En 2014, par exemple, une mère texane cherchant à avoir accès aux médicaments de Burzynski pour sa fille malade a écrit à Cornyn et Cruz, leur disant que le médecin avait vu un « taux de guérison de près de 30 pour cent » dans les essais cliniques.

La femme a également accusé la FDA de refuser l’accès accru à Burzynski en raison d’un différend administratif et, dans d’autres correspondances, d’une vendetta politique.

Aucune de ces accusations n’a été étayée, mais Cornyn et Cruz les ont transmises à la FDA et ont demandé à l’agence de justifier ses actions.

Comme il l’a fait des dizaines de fois, le bureau des affaires du Congrès de la FDA a répondu, mentionnant le cas dans lesquels Burzynski avait été cité par l’agence pour des problèmes ou avertissements.

Pourtant, les lettres continuent à arriver.

Sandy Smith souhaite qu’ils s’arrêtent. En 2007, son fils Andrew était traité à la clinique de Burzynski pour DIPG – ou gliome pontin intrinsèque diffus, une forme rare de cancer qui attaque le tronc cérébral de la victime.

Inquiet de ses progrès, Smith a commencé à examiner le cas d’autres enfants traités là-bas pour le même cancer. Ils étaient tous morts.

Elle et son mari Shawn ont sorti Andrew de la clinique et l’ont finalement amené aux National Institutes of Health. Andrew a vécu encore deux ans, une durée inhabituellement longue pour un enfant avec un diagnostic de DIPG, et plus longtemps que n’importe quel enfant qui est resté avec Burzynski a survécu.

Au cinquième anniversaire de la mort d’Andrew, sachez que les partisans de Burzynski affirmaient dans des documents promotionnels largement distribués qu’un essai à venir guérirait 1 enfant sur 3 atteint de DIPG, et craignant pour la sécurité de ces enfants, Smith a écrit à l’un de ses sénateurs, la démocrate du Michigan Debbie Stabenow. Elle a demandé à Stabenow de transmettre le bilan de l’expérience d’Andrew à la FDA.

Stabenow l’a fait, et la FDA a appelé Smith. Elle espère que leur conversation a donné des munitions à l’agence dans sa longue bataille avec Burzynski. Elle pense que les législateurs qui ne comprennent pas pleinement ce qui se passe dans la clinique et qui poussent à la participation rendent un mauvais service à leurs électeurs.

« Je pense que la plupart des gens ne réalisent pas ce qui se passe là-bas, « Smith a dit. » Si vous allez sur le site Web, il semble incroyable, c’est pourquoi nous y sommes allés. Mais nous devons être prudents.  »

Smith, qui est elle-même une survivante du cancer, s’oppose à l’idée que les patients désespérés devraient avoir le droit d’essayer n’importe quel traitement – même si la FDA pense que c’est dangereux.

« Je peux comprendre pourquoi un membre du Congrès voudrait répondre à ses électeurs et voudrait être utile », a déclaré Smith. « Mais s’ils ne savent vraiment pas ce qui se passe – et à la clinique Burzynski, il est très difficile de savoir ce qui se passe – alors vous devez procéder avec prudence. »

‘Un défi vraiment difficile « 

La FDA a refusé de commenter la clinique de Burzynski mais a déclaré que, » d’une manière générale, l’agence examine les lettres des membres du Congrès et répond directement au demandeur. « 

La FDA, un porte-parole a déclaré: « prend au sérieux son rôle en veillant à ce que les sujets de recherche soient informés des avantages et des risques potentiels des produits de recherche, et ne soient pas exposés à des risques déraisonnables. »

L’agence affirme qu’elle accorde presque tous les appels pour des exemptions pour usage compassionnel.

Burzynski, cependant, a déclaré à STAT lors d’un entretien téléphonique que les patients potentiels de son visage avaient des chances beaucoup plus longues. Entre janvier 2012 et juin 2012, l’agence a autorisé 17 exemptions d’usage compassionnel pour son traitement et en a rejeté cinq. Aucun n’a été approuvé depuis lors.

La FDA a, sur et off, lui a permis d’enrôler des patients dans des essais cliniques pendant cette période.

Le Texas Medical Board, entre-temps, tente de retirer à Burzynski sa licence médicale depuis de nombreuses années. Dans son dernier dépôt au tribunal cet été, le conseil a accusé Burzynski, maintenant âgé de 73 ans, de conduite contraire à l’éthique et non professionnelle concernant les essais cliniques de patients gravement malades, y compris des soins inappropriés, une publicité trompeuse et l’utilisation de personnel non autorisé, entre autres accusations. Burzynski a nié toutes les accusations.

L’ancien commissaire de la FDA Mark McClellan, qui a déclaré qu’il n’était pas familier avec l’affaire Burzynski, a déclaré que la plupart des efforts de sensibilisation des membres du Congrès étaient au nom de personnes qui n’ont vraiment plus aucune bonne option.

En général, a déclaré McClellan, la FDA tente d’établir des critères pour permettre aux individus d’utiliser des traitements expérimentaux, avec une exigence que le fabricant du médicament informe les patients des avantages et des risques, et ne soit pas autorisé à les facturer.

« C’est un défi vraiment difficile, » dit-il.

L’un des défis semble être de suivre un déluge de correspondance sur le controversé Burzynski.

Amanda Chuzi, correspondante législative du sénateur Tim Kaine, le démocrate de Virginie qui est maintenant La colistière d’Hillary Clinton a transmis à la FDA une lettre concernant le traitement de Burzynski par l’agence.

« En tant que votre électeur, » disait la lettre, « je vous demande de lancer une enquête complète du Congrès sur le pouvoir flagrant de la FDA les abus. … Les dommages résultant de la vendetta de la FDA contre le Dr Burzynski… se sont étendus aux patients mourants qui demandent l’accès aux soins uniques et innovants du Dr Burzynski. »