FDA godkender gnistvisionsgenoprettende genterapi
Spark Therapeutics ‘vision-gendannende RPE65 genterapi har modtaget markedsføringstilladelse fra US Food and Drug Administration og er blevet den første genterapi, der får lovgivningsmæssig godkendelse i USA for øjet eller enhver arvelig tilstand. Kendt som LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec) gendannede genterapien synet i et klinisk forsøg med mennesker mellem 4 og 44 år med Leber medfødt amaurose (LCA) forårsaget af mutationer i genet RPE65. Studiedeltagere med alvorligt synstab rapporterede at lægge deres navigationsstokke væk, se stjerner, være i stand til at læse og genkende deres kære ansigter. Gendannelse af synet har vedvaret i mindst tre år. Behandlingen er også designet til at arbejde for mennesker med retinitis pigmentosa (RP) forårsaget af RPE65-mutationer. FFB investerede ca. 10 millioner dollars i mere end et årti af laboratorieforskning, der muliggjorde det kliniske forsøg med RPE65-genterapi ved Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).
jCyte stamcelleterapi bevæger sig ind i fase 3 klinisk prøve for RP
Stamcelleterapifirmaet jCyte rapporterede lovende resultater for sit 85-deltager fase 2b kliniske forsøg med dets terapi til mennesker med retinitis pigmentosa (RP). Virksomheden planlægger at starte et fase 3-forsøg til behandlingen i 2021. Behandlingen involverer intravitreal injektion af retinal stamceller (RPC’er), som er stamceller, der delvist har udviklet sig til retinalcellerne, der muliggør syn mulig. Baseret på laboratorieundersøgelser mener forskere, at behandlingen kan bevare og potentielt redde patientens eksisterende fotoreceptorer og derved spare og muligvis genoprette synet. Administration af behandlingen kræver ikke operation og kan udføres på få minutter i en ambulant indstilling. RPC’erne injiceres i glaslegemet, det gelignende stof midt i øjet.
ReNeurons stamcelleterapi udfører opmuntrende i klinisk fase 2-prøve
ReNeuron, en stamme -celleudviklingsselskab i Storbritannien har rapporteret, at tre patienter med retinitis pigmentosa (RP) er blevet behandlet med dets stamcelleterapi i sin kliniske fase 2-undersøgelse, der finder sted ved Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Alle har vist synsforbedringer kort efter behandling. Behandlingen involverer injektion af humane retinal stamceller (hRPC’er) – stamceller, der delvist har udviklet sig til fotoreceptorer – under patientens nethinde. Baseret på resultater fra prækliniske undersøgelser mener forskere, at de injicerede hRPC’er vil integreres i nethinden og udvikle sig fuldt ud til fotoreceptorer, der erstatter dem, der er mistet på grund af sygdom, og derved genskaber synet. FFB finansierede tidligere undersøgelser, der gjorde dette forsøg muligt.
Tre virksomheder gennemfører kliniske forsøg for deres optogenetiske terapier til avanceret RP
Allergan, GenSight og Bionic Sight har begge lanceret tre kliniske forsøg. for deres optogenetiske terapier til RP og potentielt andre retinale sygdomme. Behandlingerne er designet til at give vision til mennesker, der er helt blinde for tilstande som retinitis pigmentosa og Usher syndrom. Terapien fungerer ved at give lysfølsomhed over for ganglionceller hos patienter, der har mistet alle deres fotoreceptorer.
AGTC, Janssen / MeiraGTx og Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials
Tre virksomheder udfører hver især XLRP (RPGR) kliniske forsøg med genterapi. Biogen er i et fase 2/3 forsøg. AGTC og MeiraGTx planlægger fase 3-forsøg. Alle virksomheder har rapporteret synsforbedringer (nethindefølsomhed og / eller synsstyrke) for patienter i deres fase 1/2-forsøg.
Horama lancerer klinisk genterapiprøve til RP (PDE6B-mutationer)
Den franske bioteknologi Horama rapporterede, at tre personer er blevet behandlet i sin kliniske fase I / II genterapi for mennesker med retinitis pigmentosa (RP) forårsaget af PDE6B-mutationer. Det tre-årige forsøg, der finder sted på Universitetshospitalet i Nantes i Frankrig, vil i alt 12 patienter blive tilmeldt.
Nacuity lancerer et klinisk forsøg med oral antioxidantterapi
Dallas-baseret Nacuity er lanceret et fase 1/2 klinisk forsøg i Australien for dets orale antioxidantbehandling. Foundation Fighting Blindness investerer op til $ 7,5 millioner for at fremme det lovende, nye lægemiddel mod retinitis pigmentosa, Usher syndrom og relaterede tilstande. Kendt som N-acetylcystein-amid (NACA), er molekylet designet til at bremse synstab ved at beskytte retinale celler mod oxidativ stress. I tidligere Foundation-finansierede laboratorieundersøgelser ved Johns Hopkins University, nedsatte NACA retinal degeneration i gnavermodeller af RP.
SparingVision dannet for at fremme synsbesparende protein til RP
Udviklingen af en synsbesparende behandling for mennesker med retinitis pigmentosa (RP) får et stort boost takket være dannelsen af den franske bioteknologi SparingVision til at flytte den til et klinisk forsøg og ud på det internationale marked. En spin-off af Institut de la Vision, SparingVision blev oprettet for klinisk at udvikle og kommercialisere et protein kendt som stangafledt kegle-levedygtighedsfaktor (RdCVF). Den nye terapi klarede sig godt i flere tidligere laboratorieundersøgelser finansieret af Foundation Fighting Blindness. Forskere demonstrerede, at RdCVF forhindrede eller bremsede degeneration af kegler, cellerne i nethinden, der giver central og farvesyn og gør det muligt for folk at læse, køre og genkende ansigter. RdCVF udskilles naturligt af stænger, retinalcellerne, der giver nattesyn og perifert syn.
ProQR Gennemførelse af klinisk afprøvning af antisenseoligonukleotid til RHO-P23H-mutation
ProQR, en udvikler af RNA-terapier i Holland har meddelt, at den første patient i sin kliniske fase Aurora fase 1/2 har modtaget QR-1123, virksomhedens nye behandling for autosomal dominant retinitis pigmentosa (adRP) forårsaget af P23H-mutationen i genet RHO. Varianten er den mest udbredte variant, der forårsager adRP i USA og påvirker cirka 2.500 mennesker. Undersøgelsen, der planlægger at tilmelde 35 deltagere, finder sted på Retina Foundation of the Southwest i Dallas, Texas og VitreoRetinal Associates i Gainesville, Florida.
