WASHINGTON – Opfordringen til kongresmedlem Ted Yohos kontor var et spørgsmål om liv og død: En valgkreds søgte hjælp til en 5-årig oldebarn, der led af en forfærdelig hjernetumor.

Kunne den republikanske Florida skubbe Food and Drug Administration til at give drengen adgang til en ikke-godkendt lægemiddelbehandling, som den, der ringer op havde hørt ville hjælpe? Yohos kontor var enig.

“Denne behandling er den eneste behandling, der har været vellykket til behandling af en DIPG-hjernesvulst,” skrev en assistent i en e-mail til FDA i juli sidste år. “Dette er en presserende anmodning.”

annonce

Yohos kontor var dog forkert. Behandlingen, der er udviklet af en kontroversiel Texas-læge ved navn Stanislaw Burzynski til behandling af en sjælden form for kræft, har aldrig vist sig at være en succes. Alligevel har patienter i årevis fortsat søge Burzynski og bedt deres repræsentanter i kongressen om at gribe ind på deres vegne.

Fra 2011 til 2016 skrev 37 medlemmer af Kongressen til FDA om Burzynski, flere af dem adskillige gange i henhold til dokumenter opnået af STAT i henhold til Freedom of Information Act. De fleste lovgivere bad agenturet om at give bestanddele “undtagelser med medfølende brug”, så de kunne prøve hans ikke-godkendte lægemidler eller lade hans kliniske forsøg fortsætte.

annonce

Burzynski fortalte STAT, at “lovgivernes interventioner var nyttige.”

Andre breve afspejler imidlertid de mangeårige beskyldninger mod Burzynski, der er blevet citeret af FDA i snesevis af tilfælde, hvor patienter har rapporteret om dårlige reaktioner på hans behandling – en blanding af peptider – eller endda døde. I disse breve beder lovgiverne agenturet om at lukke lægens kliniske forsøg.

Lovgivere appellerer rutinemæssigt til regeringsorganer på vegne af bestanddele, der har brug for lægehjælp. Men i Burzynskis tilfælde siger lægernes kritikere, at kongresforsvaret risikerer at give de dødssyge og deres familier en falsk følelse af håb, samtidig med at de tillægger ham en vis legitimitet, som mange mener, han ikke fortjener.

På sin hjemmeside beskriver Burzynski-klinikken sig selv som et “nationalt og internationalt anerkendt kræftcenter” og lover “banebrydende” behandling. Kritikere ser tingene anderledes.

“Hvis Burzynskis sammensætning faktisk helbredte kræft, ville vi vide det nu,” sagde Shannon Brownlee, senior vicepræsident for Lown Institute, en tænketank fra Boston. “Jeg ville være chokeret, hvis han rent faktisk gennemfører et ægte klinisk forsøg, så jeg er ikke sikker på, hvad medlemmer af kongressen tror, de gør for deres vælgere. ”

Appeller, der går på tværs af partilinjer

Appellerne fungerer ikke altid. I tilfældet med 5-åringen sagde Burzynski for eksempel, mens han ventede på, at FDA skulle træffe en beslutning, at han brugte en Texas-lov til at omgå agenturet og starte behandlingen.

Drengen, Nolan Hancock , døde tre måneder efter behandlingens start.

“Han var et specielt barn,” sagde hans far, Richard. “Der var intet, han ikke kunne gøre.”

En talsmand for Yoho undskyldte ikke sine handlinger og sagde i stedet, at kongresmedlemmerne sandsynligvis ville forsøge at hjælpe enhver bestanddel, der led af en terminal sygdom.

Kongressens interventioner er kommet fra både republikanere og demokrater. Udover Yoho har blandt andet de republikanske senatorer Ted Cruz og John Cornyn og senatorerne i New Hampshire, Jean Shaheen (D) og Kelly Ayotte (R), foreslog Burzynskis behandling for deres vælgere.

Repræsentanter Doug Lamborn , en republikaner fra Colorado, og Carol Shea-Porter, en demokrat fra New Hampshire, der har forladt kongressen, og Joe Pitts, den republikanske Pennsylvania-formand for blandt andet husets sundhedsunderkomité, har også skubbet FDA til at give vælgere adgang til enten Burzynskis lægemidler eller et af hans kliniske forsøg.

Mange af disse lovgivere reagerede ikke på anmodninger om kommentar; talsmænd for andre, som Phil Novack, en assistent til Cruz, sagde, at senatoren ikke kunne kommentere konstituerende sagsbehandling på grund af privatlivets fred.

“Senatoren mener, at patienter i samråd med deres læger bør være fri til at vælg et behandlingsforløb, der passer til deres individuelle medicinske behov, ”sagde Novack.

Nogle lovgivere har valgt en mere praktisk fremgangsmåde i sager, der involverer Burzynski, idet de blot videregiver en konstitutions anmodning uden at veje ind i, hvad FDA skulle gøre. Repræsentant Lamar Smith, den republikanske Texas og den demokratiske senator i Californien, Barbara Boxer, gjorde for eksempel netop det.

“Vi modtager tusindvis af breve fra californiere hvert år, der beder om hjælp til føderale agenturer, ”Sagde Boxers talsmand, Zachary Coile.”Vi videresender sådanne anmodninger til det relevante agentur for deres gennemgang og overvejelse for at hjælpe med at sikre, at konstituentens spørgsmål eller bekymring bliver hørt, og at de får et rettidigt svar.”

Men lovgivere kan også blive blændet af håb – og videregive uprøvede påstande fra Burzynski og hans advokater.

I 2014 skrev f.eks. en mor fra Texas, der søgte adgang til Burzynskis medicin for sin syge datter, til Cornyn og Cruz og fortalte dem, at lægen havde set en “næsten 30 procent kurrate” i kliniske forsøg.

Kvinden anklagede også FDA for at nægte øget adgang til Burzynski på grund af en papirarbejde og i anden korrespondance en politisk vendetta.

Ingen af disse anklager blev underbygget, men alligevel sendte Cornyn og Cruz dem videre til FDA og bad agenturet om at retfærdiggøre sine handlinger.

Da det har gjort snesevis af gange, svarede FDAs kongressekontor og nævnte sager, hvor Burzynski var blevet citeret af agenturet for problemer eller modtagelse ved advarsler.

Bogstaverne kommer stadig.

Sandy Smith ønsker, at de stopper. I 2007 blev hendes søn Andrew behandlet på Burzynskis klinik for DIPG – eller diffus iboende pontin gliom, en sjælden form for kræft, der angriber ofrets hjernestamme.

Angstig over hans fremskridt begyndte Smith at se på tilfælde af andre børn behandlet der for den samme kræft. De var alle døde.

Hun og hendes mand Shawn trak Andrew ud af klinikken og bragte ham til sidst til National Institutes of Health. Andrew levede yderligere to år, en usædvanlig lang tid for et barn med en DIPG-diagnose og længere end noget barn, der blev hos Burzynski, overlevede.

På femårsdagen for Andrews død var han opmærksom på, at Burzynski-tilhængere hævdede i bredt distribueret reklamemateriale, at et kommende forsøg ville kurere 1 ud af 3 børn med DIPG, og frygtede for disse børns sikkerhed, skrev Smith til en af hendes senatorer, Michigan-demokraten Debbie Stabenow. Hun bad Stabenow om at videregive fortegnelsen over Andrews erfaring til FDA.

Stabenow gjorde det, og FDA kaldte Smith. Hun håber, at deres samtale gav agenturet ammunition i dets lange kamp med Burzynski. Hun mener, at lovgivere, der ikke fuldt ud forstår, hvad der sker på klinikken og skubber på deltagelse, gør en dårlig tjeneste for deres vælgere.

“Jeg tror, de fleste mennesker ikke er klar over, hvad der foregår der, ”Sagde Smith.” Hvis du går til hjemmesiden, ser det fantastisk ud, det er derfor, vi gik. Men vi skal være forsigtige. ”

Smith, som selv er kræftoverlevende, modsætter sig tanken om, at desperate patienter skal have ret til at prøve enhver behandling – selvom FDA mener, at det er farligt. / p>

“Jeg kan forstå, hvorfor et medlem af kongressen ønsker at svare på deres vælgere og ønsker at være hjælpsom,” sagde Smith. “Men hvis de virkelig ikke ved hvad der foregår – og på Burzynski-klinikken er det meget vanskeligt at vide, hvad der foregår – så skal du gå forsigtigt.”

‘En virkelig hård udfordring. ‘

FDA nægtede at kommentere Burzynskis klinik, men sagde, at “generelt vurderer agenturet breve fra medlemmer af kongressen og reagerer direkte på anmoderen.”

FDA, en talsmand sagde, “tager seriøs sin rolle i at sikre, at forsøgspersoner gøres opmærksomme på de potentielle fordele og risici ved undersøgelsesprodukter og ikke udsættes for urimelige risici.”

Agenturet siger, at det giver næsten alle appeller om undtagelser fra medfølende brug.

Burzynski fortalte dog STAT i et telefoninterview, at potentielle patienter i hans ansigt har meget længere odds. Mellem januar 2012 og juni 2012 tillod agenturet 17 undtagelser med medfølende brug for hans behandling og afvist fem. Ingen er blevet godkendt siden da.

FDA har, på og af, tillod ham at indskrive patienter i kliniske forsøg i løbet af den tid.

Texas Medical Board har i mellemtiden forsøgt at fratage Burzynski sin medicinske licens i mange år. I sin seneste domstolsindgivelse i sommer beskyldte bestyrelsen Burzynski, nu 73, for uetisk og uprofessionel adfærd vedrørende kliniske forsøg med alvorligt syge patienter, herunder forkert pleje, vildledende reklame og brugen af ikke-licenseret personale, blandt andre anklager. Burzynski har nægtet alle anklager.

Tidligere FDA-kommissær Mark McClellan, der sagde, at han ikke var bekendt med Burzynski-sagen, sagde, at mest opsøgende fra medlemmer af kongressen er på vegne af mennesker, der virkelig ikke har nogen god mulighed tilbage.

Generelt, sagde McClellan, forsøgte FDA at opstille kriterier, der gør det muligt for enkeltpersoner at bruge eksperimentelle behandlinger, med et krav om, at lægemiddelproducenten informerer patienterne om fordele og risiko og forhindres i at opkræve gebyr for det.

“Det er en virkelig hård udfordring,” sagde han.

En af udfordringerne ser ud til at være at følge med en strøm af korrespondance om den kontroversielle Burzynski.

Amanda Chuzi, en lovgivende korrespondent for senator Tim Kaine, Virginia-demokraten, der nu er Hillary Clintons løbende partner, bestod FDA et brev om agenturets behandling af Burzynski.

“Som din bestanddel,” sagde brevet, “Jeg opfordrer dig til at indlede en fuld kongresundersøgelse af FDA’s åbenlyse magt misbrug. … Skaden som følge af FDA’s vendetta mod Dr. Burzynski … har udvidet til døende patienter, der anmoder om adgang til Dr. Burzynskis unikke, innovative pleje. “