FDA godkänner gnistvisionsåterställande genterapi
Spark Therapeutics synåterställande RPE65 genterapi har fått marknadsföringsgodkännande från US Food and Drug Administration och har blivit den första genterapin som får myndighetsgodkännande i USA för ögat eller något ärftligt tillstånd. Känd som LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), återställde genterapi synen i en klinisk prövning för personer mellan 4 och 44 år med Leber medfödd amauros (LCA) orsakad av mutationer i genen RPE65. Studiedeltagare med allvarlig synförlust rapporterade att de tog bort sina navigationsrottningar, såg stjärnor, kunde läsa och kände igen ansikten hos nära och kära. Visionsåterställning har kvarstått i minst tre år. Behandlingen är också utformad för att fungera för personer med retinitis pigmentosa (RP) orsakade av RPE65-mutationer. FFB investerade cirka 10 miljoner dollar i mer än ett decennium av laboratorieforskning som möjliggjorde den kliniska prövningen med RPE65-genterapi vid Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).
jCyte Stem-Cell Therapy Moves into Phase 3 Clinical Trial för RP
Stamcellsterapiföretaget jCyte rapporterade lovande resultat för sin 85-deltagare kliniska fas 2b-prövning av sin behandling för personer med retinitis pigmentosa (RP). Företaget planerar att inleda en fas 3-studie för behandlingen 2021. Behandlingen innefattar intravitreal injektion av retinala stamceller (RPC), som är stamceller som delvis har utvecklats till näthinnecellerna som möjliggör syn. Baserat på laboratoriestudier tror forskarna att behandlingen kan bevara och potentiellt rädda patientens befintliga fotoreceptorer, vilket sparar och möjligen återställer synen. Administrering av behandlingen kräver ingen operation och kan utföras på några minuter i poliklinisk miljö. RPC: erna injiceras i glaskroppen, den gelliknande substansen mitt i ögat.
ReNeurons stamcellsterapi utför uppmuntrande i klinisk fas 2-studie
ReNeuron, en stam -cell-utvecklingsföretag i Storbritannien, har rapporterat att tre patienter med retinitis pigmentosa (RP) har behandlats med dess stamcellsterapi i sin kliniska fas 2-studie som genomförs vid Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Alla har visat synförbättringar strax efter behandlingen. Behandlingen innefattar injektion av humana retinala stamceller (hRPC) – stamceller som delvis har utvecklats till fotoreceptorer – under patientens näthinna. Baserat på resultat från prekliniska studier tror forskare att de injicerade hRPC: erna kommer att integreras i näthinnan och utvecklas till fotoreceptorer och ersätta dem som förlorats till sjukdomen och därmed återställa synen. FFB finansierade tidigare forskning som möjliggjorde denna studie.
Tre företag genomför kliniska prövningar för deras optogenetiska terapier för avancerad RP
Allergan, GenSight och Bionic Sight har vardera inlett tre kliniska prövningar för deras optogenetiska terapier för RP och potentiellt andra retinala sjukdomar. Behandlingarna är utformade för att ge syn till personer som är helt blinda från tillstånd som retinitis pigmentosa och Usher syndrom. Terapin fungerar genom att skänka ljuskänslighet för ganglionceller hos patienter som har tappat alla sina fotoreceptorer.
AGTC, Janssen / MeiraGTx och Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials
Tre företag utför var och en XLRP (RPGR) klinisk prövning med genterapi Biogen är i en fas 2/3-studie. AGTC och MeiraGTx planerar fas 3-prövningar. Alla företag har rapporterat synförbättringar (känslighet i näthinnan och / eller synskärpa) för patienter i deras fas 1/2-studier.
Horama lanserar klinisk prövning för genterapi för RP (PDE6B-mutationer)
Den franska biotekniken Horama rapporterade att tre personer har behandlats i sin kliniska fas I / II-genterapi för personer med retinitis pigmentosa (RP) orsakad av PDE6B-mutationer. Den treåriga prövningen som äger rum vid universitetssjukhuset i Nantes i Frankrike kommer att inkludera totalt 12 patienter.
Nacuity lanserar klinisk prövning för oral antioxidantbehandling
Dallas-baserad Nacuity har lanserat en klinisk fas 1/2-studie i Australien för dess orala antioxidantterapi. Foundation Fighting Blindness investerar upp till 7,5 miljoner dollar för att främja det lovande, framväxande läkemedlet mot retinitis pigmentosa, Usher syndrom och relaterade tillstånd. Känd som N-acetylcystein-amid (NACA), är molekylen utformad för att bromsa synförlust genom att skydda retinala celler från oxidativ stress. I tidigare grundfinansierade laboratoriestudier vid Johns Hopkins University, saktade NACA retinal degeneration i gnagarmodeller av RP.
SparingVision bildat för att avancera synbesparande protein för RP
Utvecklingen av en visionbesparande behandling för personer med retinitis pigmentosa (RP) får ett stort lyft tack vare bildandet av den franska biotekniken SparingVision för att flytta den till en klinisk prövning och ut till den internationella marknaden. En avknoppning från Institut de la Vision, SparingVision grundades för att kliniskt utveckla och kommersialisera ett protein som kallas rod-derivated cone-viability factor (RdCVF). Den framväxande behandlingen fungerade bra i flera tidigare laboratoriestudier finansierade av Foundation Fighting Blindness. Forskare visade att RdCVF förhindrade eller bromsade degenerering av kottar, cellerna i näthinnan som ger central och färgvision och gör det möjligt för människor att läsa, köra och känna igen ansikten. RdCVF utsöndras naturligt av stavar, näthinnecellerna som ger natt- och perifer syn.
ProQR Genomförande klinisk prövning av antisensoligonukleotid för RHO-P23H-mutation
ProQR, en utvecklare av RNA-terapier i Nederländerna har meddelat att den första patienten i sin kliniska Aurora fas 1/2-studie har fått QR-1123, företagets framväxande behandling för autosomal dominant retinitis pigmentosa (adRP) orsakad av P23H-mutationen i genen RHO. Varianten är den vanligaste varianten som orsakar adRP i USA och påverkar cirka 2500 personer. Studien, som planerar att registrera 35 deltagare, äger rum vid Retina Foundation of the Southwest i Dallas, Texas och VitreoRetinal Associates i Gainesville, Florida.
