FDA aprobă terapia genică de restaurare a viziunii Spark

RPE65 care restabilește viziunea Spark Therapeutics terapia genică a primit aprobarea de introducere pe piață de la Food and Drug Administration din SUA, devenind prima terapie genetică care a obținut aprobarea de reglementare în SUA pentru ochi sau orice afecțiune moștenită. Cunoscută sub numele de LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), terapia genică a restabilit viziunea într-un studiu clinic pentru persoanele cu vârste cuprinse între 4 și 44 de ani cu amauroză congenitală Leber (LCA) cauzată de mutații ale genei RPE65. Participanții la studiu cu pierderea severă a vederii au raportat că au eliminat bastoanele de navigație, au văzut stele, au putut citi și au recunoscut fețele celor dragi. Restaurarea vederii a persistat timp de cel puțin trei ani. Tratamentul este, de asemenea, conceput pentru a funcționa pentru persoanele cu retinită pigmentară (RP) cauzate de mutații RPE65. FFB a investit aproximativ 10 milioane de dolari în mai mult de un deceniu de cercetări de laborator care au făcut posibilă încercarea clinică RPE65 de terapie genetică la Spitalul de Copii din Philadelphia (CHOP).

Terapia cu celule stem jCyte se mută în studiul clinic de fază 3 pentru RP

Compania de terapie cu celule stem jCyte a raportat rezultate promițătoare pentru studiul său clinic de fază 2b de 85 de participanți al terapiei sale pentru persoanele cu retinită pigmentară (RP). Compania intenționează să lanseze un studiu de fază 3 pentru tratament în 2021. Tratamentul implică injecția intravitreacă a celulelor progenitoare ale retinei (RPC), care sunt celule stem care s-au dezvoltat parțial în celulele retiniene care fac posibilă vederea. Pe baza studiilor de laborator, cercetătorii consideră că tratamentul poate păstra și potențial salva fotoreceptorii existenți ai pacientului, salvând astfel și eventual restaurând vederea. Administrarea tratamentului nu necesită intervenție chirurgicală și poate fi efectuată în câteva minute în ambulatoriu. RPC-urile sunt injectate în vitros, o substanță asemănătoare gelului din mijlocul ochiului.

Terapia cu celule stem ReNeuron se desfășoară încurajator în faza 2 din studiul clinic

ReNeuron, o tulpină Compania de dezvoltare a celulelor din Regatul Unit, a raportat că trei pacienți cu retinită pigmentară (RP) au fost tratați cu terapia cu celule stem în studiul său de fază 2, care a avut loc la Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Toți au prezentat îmbunătățiri ale vederii la scurt timp după tratament. Tratamentul implică injectarea de celule progenitoare ale retinei umane (hRPC) – celule stem care s-au dezvoltat parțial în fotoreceptoare – sub retina pacientului. Pe baza rezultatelor studiilor preclinice, cercetătorii consideră că hRPC-urile injectate se vor integra în retină și se vor dezvolta pe deplin în fotoreceptori, înlocuindu-i pe cei pierduți de boală, restabilind astfel vederea. FFB a finanțat cercetări anterioare care au făcut posibil acest studiu.

Trei companii efectuează studii clinice pentru terapiile lor optogenetice pentru RP avansat

Allergan, GenSight și Bionic Sight au lansat fiecare trei studii clinice pentru terapiile lor optogenetice pentru PR și potențial alte boli ale retinei. Tratamentele sunt concepute pentru a oferi viziune persoanelor care sunt complet orbe de afecțiuni precum retinita pigmentară și sindromul Usher. Terapia funcționează dând sensibilitate la lumină la celulele ganglionare la pacienții care și-au pierdut toți fotoreceptorii.

AGTC, Janssen / MeiraGTx și Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials

Trei companii fiecare efectuează studii clinice de terapie genetică XLRP (RPGR). Biogen se află într-un studiu de fază 2/3. AGTC și MeiraGTx planifică studii de fază 3. Toate companiile au raportat îmbunătățiri ale vederii (sensibilitate retiniană și / sau acuitate vizuală) pentru pacienți în studiile lor de fază 1/2.

Horama lansează un studiu clinic de terapie genetică pentru RP (mutații PDE6B)

Biotehnologia franceză Horama a raportat că trei persoane au fost tratate în studiul clinic de terapie genetică de fază I / II pentru persoanele cu retinită pigmentară (RP) cauzate de mutații PDE6B. Studiul de trei ani care va avea loc la Spitalul Universitar din Nantes, în Franța, va înscrie un total de 12 pacienți.

Nacuity lansează un studiu clinic pentru terapia cu antioxidanți orali

Nacuity, cu sediul în Dallas, a lansat un studiu clinic de fază 1/2 în Australia pentru terapia sa antioxidantă orală. Fundația Fighting Blindness investește până la 7,5 milioane de dolari pentru a promova promițătorul medicament emergent pentru retinita pigmentară, sindromul Usher și afecțiunile conexe. Cunoscută sub numele de N-acetilcisteină-amidă (NACA), molecula este concepută pentru a încetini pierderea vederii, protejând celulele retiniene de stresul oxidativ. În studiile anterioare de laborator finanțate de Fundație la Universitatea Johns Hopkins, NACA a încetinit degenerarea retiniană la modelele de rozătoare ale RP.

SparingVision este format pentru a avansa proteina de economisire a vederii pentru RP

Dezvoltarea unui tratament de economisire a vederii pentru persoanele cu retinită pigmentară (RP) devine un impuls major datorită formării biotehnologia franceză SparingVision pentru a-l muta într-un studiu clinic și pe piața internațională. O scindare a Institutului de Viziune, SparingVision a fost înființată pentru a dezvolta și comercializa clinic o proteină cunoscută sub numele de factor de viabilitate conic derivat din tijă (RdCVF). Terapia emergentă a funcționat bine în mai multe studii de laborator anterioare finanțate de Fundația Fighting Blindness. Oamenii de știință au demonstrat că RdCVF a împiedicat sau a încetinit degenerarea conurilor, celulele din retină care oferă viziune centrală și color și permit oamenilor să citească, să conducă și să recunoască fețele. RdCVF este secretat în mod natural de tije, celulele retiniene care asigură vederea nocturnă și periferică.

ProQR care efectuează un studiu clinic de oligonucleotidă antisens pentru mutația RHO-P23H

ProQR, un dezvoltator de terapii cu ARN în Olanda, a anunțat că primul pacient din studiul său clinic de fază 1/2 Aurora a primit QR-1123, terapia emergentă a companiei pentru retinita pigmentară autozomală dominantă (adRP) cauzată de mutația P23H din gena RHO. Varianta este cea mai răspândită variantă care cauzează adRP în SUA, afectând aproximativ 2.500 de persoane. Studiul, care intenționează să înscrie 35 de participanți, are loc la Fundația Retina din sud-vestul orașului Dallas, Texas și la VitreoRetinal Associates din Gainesville, Florida.