FDA aprova terapia genética para restauração da visão do Spark

RPE restaurador da visão da Spark Therapeutics65 a terapia gênica recebeu aprovação de marketing da Food and Drug Administration dos EUA, tornando-se a primeira terapia gênica a obter aprovação regulatória nos EUA para o olho ou qualquer condição hereditária. Conhecida como LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), a terapia gênica restaurou a visão em um ensaio clínico para pessoas entre 4 e 44 anos com amaurose congênita de Leber (LCA) causada por mutações no gene RPE65. Os participantes do estudo com perda severa de visão relataram deixar de lado suas bengalas de navegação, ver estrelas, ser capazes de ler e reconhecer rostos de entes queridos. A restauração da visão persiste há pelo menos três anos. O tratamento também é projetado para funcionar para pessoas com retinite pigmentosa (RP) causada por mutações RPE65. A FFB investiu cerca de US $ 10 milhões em mais de uma década de pesquisas de laboratório que possibilitaram o ensaio clínico de terapia genética RPE65 no Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).

jCyte Stem-Cell Therapy avança para o ensaio clínico de fase 3 para RP

A empresa de terapia com células-tronco jCyte relatou resultados promissores para seu ensaio clínico de Fase 2b de 85 participantes de sua terapia para pessoas com retinite pigmentosa (RP). A empresa planeja lançar um ensaio de Fase 3 para o tratamento em 2021. O tratamento envolve a injeção intravítrea de células progenitoras da retina (RPCs), que são células-tronco parcialmente desenvolvidas nas células da retina que tornam a visão possível. Com base em estudos de laboratório, os pesquisadores acreditam que o tratamento pode preservar e potencialmente resgatar os fotorreceptores existentes do paciente, salvando e possivelmente restaurando a visão. A administração do tratamento não requer cirurgia e pode ser realizada em minutos em ambiente ambulatorial. Os RPCs são injetados no vítreo, a substância semelhante a um gel no meio do olho.

A terapia com células-tronco do ReNeuron tem um desempenho encorajador no ensaio clínico de fase 2

ReNeuron, um caule A empresa de desenvolvimento de células no Reino Unido relatou que três pacientes com retinite pigmentosa (RP) foram tratados com sua terapia com células-tronco em seu ensaio clínico de Fase 2, realizado na Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Todos mostraram melhorias na visão logo após o tratamento. O tratamento envolve a injeção de células progenitoras retinais humanas (hRPCs) – células-tronco que se desenvolveram parcialmente em fotorreceptores – sob a retina do paciente. Com base nos resultados de estudos pré-clínicos, os pesquisadores acreditam que os hRPCs injetados se integrarão na retina e se desenvolverão totalmente em fotorreceptores, substituindo os perdidos pela doença, restaurando assim a visão. O FFB financiou pesquisas anteriores que tornaram este ensaio possível.

Três empresas estão conduzindo ensaios clínicos para suas terapias optogenéticas para RP avançada

Allergan, GenSight e Bionic Sight lançaram, cada uma, três ensaios clínicos por suas terapias optogenéticas para PR e potencialmente outras doenças da retina. Os tratamentos são projetados para fornecer visão a pessoas que são completamente cegas devido a doenças como retinite pigmentosa e síndrome de Usher. A terapia funciona concedendo sensibilidade à luz às células ganglionares em pacientes que perderam todos os seus fotorreceptores.

AGTC, Janssen / MeiraGTx e Biogen Conducing XLRP Gene Therapy Clinical Trials

Três empresas cada um está conduzindo ensaios clínicos de terapia gênica XLRP (RPGR). A Biogen está em um teste de Fase 2/3. AGTC e MeiraGTx estão planejando testes de Fase 3. Todas as empresas relataram melhorias na visão (sensibilidade da retina e / ou acuidade visual) para pacientes em seus testes de Fase 1/2.

Horama lança teste clínico de terapia genética para RP (mutações PDE6B)

A biotecnologia francesa Horama relatou que três pessoas foram tratadas em seu ensaio clínico de terapia genética de fase I / II para pessoas com retinite pigmentosa (RP) causada por mutações PDE6B. O teste de três anos em curso no Hospital Universitário de Nantes, na França, vai inscrever um total de 12 pacientes.

Nacuity lança teste clínico para terapia antioxidante oral

O Nacuity, com sede em Dallas, foi lançado um ensaio clínico de fase 1/2 na Austrália para sua terapia antioxidante oral. A Fundação Fighting Blindness está investindo até US $ 7,5 milhões para promover o promissor e emergente medicamento para retinite pigmentosa, síndrome de Usher e doenças relacionadas. Conhecida como N-acetilcisteína-amida (NACA), a molécula foi projetada para retardar a perda de visão, protegendo as células retinais do estresse oxidativo. Em estudos anteriores de laboratório financiados pela Fundação na Universidade Johns Hopkins, o NACA retardou a degeneração retinal em modelos de RP em roedores.

SparingVision Formado para Advance Proteína para Salvamento da Visão para RP

O desenvolvimento de um tratamento para preservação da visão para pessoas com retinite pigmentosa (RP) está recebendo um grande impulso graças à formação de a biotecnologia francesa SparingVision para movê-la para um ensaio clínico e para o mercado internacional. Um spin-off do Institut de la Vision, SparingVision foi estabelecido para desenvolver e comercializar clinicamente uma proteína conhecida como fator de viabilidade de cone derivado de bastonete (RdCVF). A terapia emergente teve um bom desempenho em vários estudos de laboratório anteriores financiados pela Foundation Fighting Blindness. Os cientistas demonstraram que o RdCVF preveniu ou retardou a degeneração dos cones, as células da retina que fornecem visão central e colorida e permitem às pessoas ler, dirigir e reconhecer rostos. RdCVF é secretado naturalmente por bastonetes, as células da retina que fornecem visão noturna e periférica.

ProQR conduzindo ensaio clínico de oligonucleotídeo antisense para mutação RHO-P23H

ProQR, um desenvolvedor de terapias de RNA na Holanda, anunciou que o primeiro paciente em seu ensaio clínico Aurora Fase 1/2 recebeu QR-1123, a terapia emergente da empresa para retinite pigmentar autossômica dominante (adRP) causada pela mutação P23H no gene RHO. A variante é a variante mais prevalente que causa adRP nos EUA, afetando aproximadamente 2.500 pessoas. O estudo, que planeja inscrever 35 participantes, está ocorrendo na Retina Foundation of the Southwest em Dallas, Texas, e na VitreoRetinal Associates em Gainesville, Flórida.