Hoffnung von zu Hause aus: Eine gemeinsame Nacht, um das Sehvermögen zu retten
Die FDA genehmigt die Vision-wiederherstellende Gentherapie von Spark
RPE65 von Spark Therapeutics Die Gentherapie hat die Marktzulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration erhalten und ist damit die erste Gentherapie, die in den USA die behördliche Zulassung für das Auge oder eine Erbkrankheit erhalten hat. Bekannt als LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), stellte die Gentherapie das Sehvermögen in einer klinischen Studie für Menschen zwischen 4 und 44 Jahren mit Leber-angeborener Amaurose (LCA) wieder her, die durch Mutationen im Gen RPE65