FDA keurt Spark’s visieherstellende gentherapie goed

De visieherstellende RPE65 van Spark Therapeutics gentherapie heeft marketinggoedkeuring gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration, en werd daarmee de eerste gentherapie die in de VS wettelijke goedkeuring kreeg voor het oog of een erfelijke aandoening. Bekend als LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), herstelde de gentherapie het gezichtsvermogen in een klinische studie voor mensen tussen de 4 en 44 jaar met congenitale amaurose van Leber (LCA) veroorzaakt door mutaties in het gen RPE65. Deelnemers aan de studie met ernstig verlies van het gezichtsvermogen meldden dat ze hun navigatiestokken hadden opgeborgen, sterren zagen, konden lezen en gezichten van dierbaren herkenden. Het herstel van het gezichtsvermogen duurt minstens drie jaar. De behandeling is ook bedoeld om te werken voor mensen met retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door RPE65-mutaties. FFB heeft ongeveer $ 10 miljoen geïnvesteerd in meer dan een decennium aan laboratoriumonderzoek dat de klinische proef met RPE65-gentherapie in het Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) mogelijk heeft gemaakt.

jCyte stamceltherapie gaat over naar een fase 3 klinisch onderzoek voor RP

Het stamceltherapiebedrijf jCyte rapporteerde veelbelovende resultaten voor zijn fase 2b klinische studie met 85 deelnemers naar zijn therapie voor mensen met retinitis pigmentosa (RP). Het bedrijf is van plan om in 2021 een fase 3-studie te starten voor de behandeling. De behandeling omvat intravitreale injectie van retinale voorlopercellen (RPC’s), dit zijn stamcellen die zich gedeeltelijk hebben ontwikkeld tot de retinale cellen die het gezichtsvermogen mogelijk maken. Op basis van laboratoriumonderzoek zijn onderzoekers van mening dat de behandeling de bestaande fotoreceptoren van de patiënt kan behouden en mogelijk kan redden, waardoor het gezichtsvermogen kan worden bespaard en mogelijk hersteld. Toediening van de behandeling vereist geen operatie en kan in een poliklinische setting binnen enkele minuten worden uitgevoerd. De RPC’s worden in het glasvocht geïnjecteerd, de gelachtige substantie in het midden van het oog.

De stamceltherapie van ReNeuron presteert bemoedigend in fase 2 klinisch onderzoek

ReNeuron, een stengel -celontwikkelingsbedrijf in het Verenigd Koninkrijk, heeft gemeld dat drie patiënten met retinitis pigmentosa (RP) zijn behandeld met zijn stamceltherapie in de fase 2 klinische studie die plaatsvindt in Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Alle vertoonden kort na de behandeling een verbetering van het gezichtsvermogen. De behandeling omvat de injectie van menselijke retinale voorlopercellen (hRPC’s) – stamcellen die gedeeltelijk zijn ontwikkeld tot fotoreceptoren – onder het netvlies van de patiënt. Op basis van resultaten van preklinische studies, geloven onderzoekers dat de geïnjecteerde hRPC’s zullen integreren in het netvlies en zich volledig zullen ontwikkelen tot fotoreceptoren, die de door ziekte verloren gegaane receptoren zullen vervangen, waardoor het zicht wordt hersteld. FFB financierde eerder onderzoek dat deze proef mogelijk maakte.

Drie bedrijven voeren klinische onderzoeken uit voor hun optogenetische therapieën voor geavanceerde RP

Allergan, GenSight en Bionic Sight hebben elk drie klinische onderzoeken gelanceerd voor hun optogenetische therapieën voor RP en mogelijk andere netvliesaandoeningen. De behandelingen zijn bedoeld om zicht te bieden aan mensen die volledig blind zijn door aandoeningen zoals retinitis pigmentosa en Ushersyndroom. De therapie werkt door lichtgevoeligheid toe te kennen aan ganglioncellen bij patiënten die al hun fotoreceptoren hebben verloren.

AGTC, Janssen / MeiraGTx en Biogen voeren klinische onderzoeken naar XLRP-gentherapie uit

Drie bedrijven voeren elk klinische proeven voor XLRP (RPGR) gentherapie uit. Biogen bevindt zich in een fase 2/3-studie. AGTC en MeiraGTx plannen fase 3-onderzoeken. Alle bedrijven hebben verbeteringen in het zicht (retinale gevoeligheid en / of gezichtsscherpte) gemeld voor patiënten in hun fase 1/2-onderzoeken.

Horama lanceert klinische gentherapie-onderzoek voor RP (PDE6B-mutaties)

De Franse biotech Horama meldde dat drie mensen zijn behandeld in de klinische fase I / II-gentherapie-studie voor mensen met retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door PDE6B-mutaties. De driejarige proef die plaatsvindt in het Universitair Ziekenhuis van Nantes in Frankrijk zal in totaal 12 patiënten inschrijven.

Nacuity lanceert klinisch onderzoek voor orale antioxidanttherapie

Nacuity uit Dallas is gelanceerd een fase 1/2 klinische studie in Australië voor zijn orale antioxidanttherapie. De Stichting Fighting Blindness investeert tot $ 7,5 miljoen om het veelbelovende, opkomende medicijn voor retinitis pigmentosa, Ushersyndroom en aanverwante aandoeningen te bevorderen. Bekend als N-acetylcysteïne-amide (NACA), is het molecuul ontworpen om verlies van gezichtsvermogen te vertragen door retinale cellen te beschermen tegen oxidatieve stress. In eerdere door de Foundation gefinancierde laboratoriumstudies aan de Johns Hopkins University vertraagde NACA retinale degeneratie in knaagdiermodellen van RP.

SparingVision gevormd om zichtbesparende proteïne voor RP te bevorderen

De ontwikkeling van een zichtbesparende behandeling voor mensen met retinitis pigmentosa (RP) krijgt een grote boost dankzij de vorming van de Franse biotech SparingVision om het naar een klinische proef en naar de internationale markt te brengen. SparingVision, een spin-off van het Institut de la Vision, werd opgericht om klinisch een eiwit te ontwikkelen en op de markt te brengen dat bekend staat als staaf-afgeleide kegel-levensvatbaarheidsfactor (RdCVF). De opkomende therapie presteerde goed in verschillende eerdere laboratoriumstudies die werden gefinancierd door de Foundation Fighting Blindness. Wetenschappers hebben aangetoond dat RdCVF de degeneratie van kegeltjes voorkwam of vertraagde, de cellen in het netvlies die zorgen voor centraal en kleurenzien en mensen in staat stellen gezichten te lezen, te besturen en te herkennen. RdCVF wordt van nature uitgescheiden door staafjes, de retinale cellen die nacht- en perifeer zicht bieden.

ProQR voert een klinisch onderzoek uit met antisense-oligonucleotide voor RHO-P23H-mutatie

ProQR, een ontwikkelaar van RNA-therapieën in Nederland heeft aangekondigd dat de eerste patiënt in de Aurora Phase 1/2 klinische studie QR-1123 heeft gekregen, de opkomende therapie van het bedrijf voor autosomaal dominante retinitis pigmentosa (adRP) veroorzaakt door de P23H-mutatie in het gen RHO. De variant is de meest voorkomende variant die in de VS adRP veroorzaakt en ongeveer 2500 mensen treft. De studie, die van plan is om 35 deelnemers in te schrijven, vindt plaats bij de Retina Foundation of the Southwest in Dallas, Texas, en VitreoRetinal Associates in Gainesville, Florida.