FDA, Spark의 시력 복원 유전자 치료법 승인
스파크 치료학의 시력 복원 RPE65 유전자 요법은 미국 식품의 약국 (FDA)의 마케팅 승인을 받아 미국에서 안구 또는 유전 질환에 대한 규제 승인을받은 최초의 유전자 요법이되었습니다. LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec)로 알려진이 유전자 치료법은 유전자 RPE65의 돌연변이로 인한 Leber 선천성 흑색 증 (LCA)이있는 4 세에서 44 세 사이의 사람들을위한 임상 시험에서 시력을 회복했습니다. 심각한 시력 상실이있는 연구 참가자들은 항해 지팡이를 치우고, 별을보고, 사랑하는 사람의 얼굴을 읽을 수 있고 인식 할 수 있다고보고했습니다. 시력 회복은 최소 3 년 동안 지속되었습니다. 이 치료법은 RPE65 돌연변이로 인한 색소 성 망막염 (RP) 환자에게도 효과가 있도록 설계되었습니다. FFB는 필라델피아 아동 병원 (CHOP)에서 RPE65 유전자 치료 임상 시험을 가능하게 한 10 년 이상의 실험실 연구에 약 천만 달러를 투자했습니다.
jCyte 줄기 세포 치료가 3 상 임상 시험으로 이동합니다. for RP
줄기 세포 치료 회사 인 jCyte는 85 명이 참여한 색소 성 망막염 환자를 대상으로 한 2b 상 임상 시험에 대해 유망한 결과를보고했습니다. 이 회사는 2021 년에 치료를위한 3 상 임상 시험을 시작할 계획이다. 치료에는 시력을 가능하게하는 망막 세포로 부분적으로 발달 한 줄기 세포 인 망막 전구 세포 (RPC)의 유리 체내 주사가 포함된다. 실험실 연구에 따르면 연구원들은 치료가 환자의 기존 광 수용체를 보존하고 잠재적으로 구출하여 시력을 보호하고 복원 할 수 있다고 믿습니다. 치료의 투여는 수술이 필요하지 않으며 외래 환자 환경에서 몇 분 안에 시행 될 수 있습니다. RPC는 눈 중앙에있는 젤 같은 물질 인 유리체에 주입됩니다.
ReNeuron의 줄기 세포 치료는 2 상 임상 시험에서 고무적으로 수행됩니다.
ReNeuron, 줄기 영국의 세포 개발 회사는 MEI (Massachusetts Eye and Ear Infirmary)에서 진행되는 2 상 임상 시험에서 색소 성 망막염 (RP) 환자 3 명이 줄기 세포 치료를 받았다고보고했습니다. 모두 치료 직후 시력 개선을 보였습니다. 치료에는 사람의 망막 전구 세포 (hRPC) (부분적으로 광 수용체로 발달 된 줄기 세포)를 환자의 망막 아래에 주입하는 것이 포함됩니다. 전임상 연구 결과에 따르면, 연구자들은 주입 된 hRPC가 망막에 통합되어 광 수용체로 완전히 발달하여 질병으로 잃어버린 것들을 대체하여 시력을 회복 할 것이라고 믿습니다. FFB는이 실험을 가능하게 한 이전 연구에 자금을 지원했습니다.
고급 RP를위한 광 유전 치료를위한 임상 실험을 수행하는 3 개 회사
Allergan, GenSight 및 Bionic Sight는 각각 3 개의 임상 실험을 시작했습니다. RP 및 잠재적으로 다른 망막 질환에 대한 광 유전 요법을 위해. 이 치료법은 색소 성 망막염 및 어셔 증후군과 같은 상태에서 완전히 맹인 인 사람들에게 시력을 제공하도록 설계되었습니다. 이 치료법은 광 수용체를 모두 잃은 환자의 신경절 세포에 감광성을 부여하는 방식으로 작동합니다.
AGTC, Janssen / MeiraGTx 및 Biogen Conducting XLRP Gene Therapy Clinical Trials
3 개 회사 각각 XLRP (RPGR) 유전자 치료 임상 시험을 진행하고 있습니다. Biogen은 2/3 상 시험 중입니다. AGTC와 MeiraGTx는 3 상 시험을 계획하고 있습니다. 모든 회사가 1/2 상 임상 시험에서 환자의 시력 개선 (망막 민감성 및 / 또는 시력)을보고했습니다.
Horama, RP (PDE6B 돌연변이)를위한 유전자 치료 임상 시험 출시
프랑스 생명 공학자 Horama는 PDE6B 돌연변이로 인한 색소 성 망막염 (RP) 환자를위한 I / II 상 유전자 치료 임상 시험에서 3 명이 치료를 받았다고보고했습니다. 프랑스 낭트 대학 병원에서 진행되는 3 년 임상 시험은 총 12 명의 환자를 등록 할 것입니다.
Nacuity, 구강 항산화 요법 임상 시험 출시
Dallas 기반 Nacuity 출시 호주에서 경구 항산화 요법을위한 임상 1/2 상. Foundation Fighting Blindness는 색소 성 망막염, 어셔 증후군 및 관련 질환에 대한 유망한 신종 약물을 개발하기 위해 최대 750 만 달러를 투자하고 있습니다. N- 아세틸 시스테인-아미드 (NACA)로 알려진이 분자는 산화 스트레스로부터 망막 세포를 보호하여 시력 손실을 늦추도록 설계되었습니다. Johns Hopkins University의 이전 재단 지원 실험실 연구에서 NACA는 RP의 설치류 모델에서 망막 변성을 느리게했습니다.
SparingVision은 RP를위한 시력 보호 단백질을 향상시키기 위해 형성되었습니다
색소 성 망막염 (RP)을 가진 사람들을위한 시력 보호 치료법의 개발은 다음과 같은 형성 덕분에 크게 향상되고 있습니다. 프랑스 생명 공학 SparingVision이 임상 시험을 거쳐 국제 시장으로 진출했습니다. Institut de la Vision의 분사 인 SparingVision은 간상체 유래 원추 생존 인자 (RdCVF)로 알려진 단백질을 임상 적으로 개발하고 상업화하기 위해 설립되었습니다. 새로운 치료법은 Foundation Fighting Blindness가 자금을 지원 한 여러 이전 실험실 연구에서 잘 수행되었습니다. 과학자들은 RdCVF가 중심 및 색각을 제공하고 사람들이 얼굴을 읽고 운전하고 인식 할 수 있도록하는 망막의 세포 인 원뿔의 퇴화를 예방하거나 늦추는 것을 입증했습니다. RdCVF는 야간 및 주변 시야를 제공하는 망막 세포 인 간상체에 의해 자연적으로 분비됩니다.
RHO-P23H 돌연변이를위한 안티센스 올리고 뉴클레오티드 임상 시험을 실시하는 ProQR
RNA 요법 개발자 인 ProQR 네덜란드에서 오로라 1/2 상 임상 시험의 첫 환자가 RHO 유전자의 P23H 돌연변이로 인한 상 염색체 우성 색소 성 망막염 (adRP)에 대한 회사의 새로운 치료법 인 QR-1123을 받았다고 발표했습니다. 이 변종은 미국에서 adRP를 유발하는 가장 널리 퍼진 변종으로 약 2,500 명의 사람들에게 영향을 미칩니다. 35 명의 참가자를 등록 할 계획 인이 연구는 텍사스 달라스에있는 남서부의 Retina 재단과 플로리다의 게인즈 빌에있는 VitreoRetinal Associates에서 진행되고 있습니다.
