Die FDA genehmigt die Vision-wiederherstellende Gentherapie von Spark

RPE65 von Spark Therapeutics Die Gentherapie hat die Marktzulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration erhalten und ist damit die erste Gentherapie, die in den USA die behördliche Zulassung für das Auge oder eine Erbkrankheit erhalten hat. Bekannt als LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), stellte die Gentherapie das Sehvermögen in einer klinischen Studie für Menschen zwischen 4 und 44 Jahren mit Leber-angeborener Amaurose (LCA) wieder her, die durch Mutationen im Gen RPE65 verursacht wurde. Studienteilnehmer mit schwerem Sehverlust berichteten, dass sie ihre Navigationsstöcke weggelegt, Sterne gesehen, gelesen und Gesichter von Angehörigen erkannt haben. Die Wiederherstellung des Sehvermögens besteht seit mindestens drei Jahren. Die Behandlung ist auch für Menschen mit Retinitis pigmentosa (RP) konzipiert, die durch RPE65-Mutationen verursacht werden. FFB investierte rund 10 Millionen US-Dollar in mehr als ein Jahrzehnt Laborforschung, die die klinische Gentherapie-Studie RPE65 im Kinderkrankenhaus von Philadelphia (CHOP) ermöglichte.

jCyte-Stammzelltherapie geht in die klinische Phase-3-Studie über für RP

Das Stammzelltherapieunternehmen jCyte berichtete über vielversprechende Ergebnisse für seine klinische Phase-2b-Studie mit 85 Teilnehmern seiner Therapie für Menschen mit Retinitis pigmentosa (RP). Das Unternehmen plant, 2021 eine Phase-3-Studie für die Behandlung zu starten. Die Behandlung umfasst die intravitreale Injektion von retinalen Vorläuferzellen (RPCs), Stammzellen, die sich teilweise zu retinalen Zellen entwickelt haben, die das Sehen ermöglichen. Basierend auf Laborstudien glauben die Forscher, dass die Behandlung die vorhandenen Fotorezeptoren des Patienten erhalten und möglicherweise retten kann, wodurch das Sehvermögen gerettet und möglicherweise wiederhergestellt wird. Die Verabreichung der Behandlung erfordert keine Operation und kann in wenigen Minuten ambulant durchgeführt werden. Die RPCs werden in den Glaskörper, die gelartige Substanz in der Mitte des Auges, injiziert.

Die Stammzelltherapie von ReNeuron ist in der klinischen Phase 2-Studie

ReNeuron, einem Stamm, ermutigend Das britische Entwicklungsunternehmen für Zellen hat berichtet, dass drei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) in ihrer klinischen Phase-2-Studie an der Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI) mit ihrer Stammzelltherapie behandelt wurden. Alle haben kurz nach der Behandlung eine Verbesserung des Sehvermögens gezeigt. Die Behandlung umfasst die Injektion von humanen Vorläuferzellen der Netzhaut (hRPCs) – Stammzellen, die sich teilweise zu Photorezeptoren entwickelt haben – unter die Netzhaut des Patienten. Basierend auf Ergebnissen aus präklinischen Studien glauben die Forscher, dass sich die injizierten hRPCs in die Netzhaut integrieren und sich vollständig zu Photorezeptoren entwickeln werden, die die durch Krankheit verlorenen ersetzen und dadurch das Sehvermögen wiederherstellen. FFB finanzierte frühere Forschungsarbeiten, die diese Studie ermöglichten.

Drei Unternehmen führen klinische Studien für ihre optogenetischen Therapien für fortgeschrittene RP durch.

Allergan, GenSight und Bionic Sight haben jeweils drei klinische Studien gestartet für ihre optogenetischen Therapien für RP und möglicherweise andere Netzhauterkrankungen. Die Behandlungen wurden entwickelt, um Menschen, die aufgrund von Erkrankungen wie Retinitis pigmentosa und Usher-Syndrom völlig blind sind, Sehvermögen zu bieten. Die Therapie verleiht Ganglienzellen Lichtempfindlichkeit bei Patienten, die alle ihre Photorezeptoren verloren haben.

AGTC, Janssen / MeiraGTx und Biogen führen klinische Studien zur XLRP-Gentherapie durch

Drei Unternehmen führen jeweils klinische Studien zur XLRP (RPGR) -Gentherapie durch. Biogen befindet sich in einer Phase 2/3 Studie. AGTC und MeiraGTx planen Phase-3-Studien. Alle Unternehmen haben in ihren Phase-1/2-Studien über Verbesserungen des Sehvermögens (Netzhautempfindlichkeit und / oder Sehschärfe) bei Patienten berichtet.

Horama startet klinische Gentherapie-Studie für RP (PDE6B-Mutationen)

Die französische Biotechnologie Horama berichtete, dass drei Personen in ihrer klinischen Phase-I / II-Gentherapie-Studie für Menschen mit Retinitis pigmentosa (RP) behandelt wurden, die durch PDE6B-Mutationen verursacht wurden. An der dreijährigen Studie am Universitätsklinikum von Nantes in Frankreich werden insgesamt 12 Patienten teilnehmen.

Nacuity startet klinische Studie zur oralen Antioxidans-Therapie

Nacuity mit Sitz in Dallas wurde gestartet eine klinische Phase-1/2-Studie in Australien zur oralen Antioxidans-Therapie. Die Foundation Fighting Blindness investiert bis zu 7,5 Millionen US-Dollar, um das vielversprechende, aufstrebende Medikament gegen Retinitis pigmentosa, Usher-Syndrom und verwandte Erkrankungen voranzutreiben. Das als N-Acetylcysteinamid (NACA) bekannte Molekül soll den Verlust des Sehvermögens verlangsamen, indem es Netzhautzellen vor oxidativem Stress schützt. In früheren von der Stiftung finanzierten Laborstudien an der Johns Hopkins University verlangsamte NACA die Netzhautdegeneration in RP-Nagetiermodellen.

SparingVision zur Förderung des sehschonenden Proteins für RP

Die Entwicklung einer visionsschonenden Behandlung für Menschen mit Retinitis pigmentosa (RP) wird dank der Bildung von die französische Biotechnologie SparingVision, um sie in eine klinische Studie und auf den internationalen Markt zu bringen. SparingVision, ein Spin-off des Institut de la Vision, wurde gegründet, um ein Protein klinisch zu entwickeln und zu vermarkten, das als von Stäbchen abgeleiteter Kegellebensfähigkeitsfaktor (RdCVF) bekannt ist. Die aufkommende Therapie hat in mehreren früheren Laborstudien, die von der Foundation Fighting Blindness finanziert wurden, gute Ergebnisse erzielt. Wissenschaftler zeigten, dass RdCVF die Degeneration von Zapfen verhinderte oder verlangsamte, den Zellen in der Netzhaut, die ein zentrales und farbiges Sehen ermöglichen und es Menschen ermöglichen, Gesichter zu lesen, zu fahren und zu erkennen. RdCVF wird auf natürliche Weise von Stäbchen sekretiert, den Netzhautzellen, die Nacht- und periphere Sicht ermöglichen.

ProQR führt eine klinische Studie mit Antisense-Oligonukleotid zur RHO-P23H-Mutation durch

ProQR, einem Entwickler von RNA-Therapien in den Niederlanden hat bekannt gegeben, dass der erste Patient in seiner klinischen Aurora-Phase-1/2-Studie QR-1123 erhalten hat, die aufkommende Therapie des Unternehmens für autosomal dominante Retinitis pigmentosa (adRP), die durch die P23H-Mutation im Gen RHO verursacht wird. Die Variante ist die am weitesten verbreitete Variante, die in den USA adRP verursacht und ungefähr 2.500 Menschen betrifft. Die Studie, an der 35 Teilnehmer teilnehmen sollen, findet bei der Retina Foundation im Südwesten in Dallas, Texas, und bei VitreoRetinal Associates in Gainesville, Florida, statt.