La FDA approuve la thérapie génique de restauration de la vision de Spark

RPE65 de restauration de la vision de Spark Therapeutics La thérapie génique a reçu l’approbation de commercialisation de la Food and Drug Administration des États-Unis, devenant ainsi la première thérapie génique à obtenir une approbation réglementaire aux États-Unis pour l’œil ou toute maladie héréditaire. Connue sous le nom de LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec), la thérapie génique a restauré la vision dans un essai clinique chez des personnes âgées de 4 à 44 ans atteintes d’amaurose congénitale de Leber (ACL) causée par des mutations du gène RPE65. Les participants à l’étude ayant une perte de vision sévère ont déclaré avoir rangé leurs cannes de navigation, voir des étoiles, être capables de lire et reconnaître les visages de leurs proches. La restauration de la vision a persisté pendant au moins trois ans. Le traitement est également conçu pour fonctionner pour les personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP) causée par des mutations RPE65. FFB a investi environ 10 millions de dollars dans plus d’une décennie de recherche en laboratoire qui a rendu possible l’essai clinique de thérapie génique RPE65 au Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP).

La thérapie par cellules souches jCyte entre dans l’essai clinique de phase 3 pour la RP

La société de thérapie par cellules souches jCyte a annoncé des résultats prometteurs pour son essai clinique de phase 2b à 85 participants sur sa thérapie pour les personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP). La société prévoit de lancer un essai de phase 3 pour le traitement en 2021. Le traitement implique une injection intravitréenne de cellules progénitrices rétiniennes (RPC), qui sont des cellules souches qui se sont partiellement développées dans les cellules rétiniennes qui rendent la vision possible. Sur la base d’études en laboratoire, les chercheurs pensent que le traitement peut préserver et potentiellement sauver les photorécepteurs existants du patient, économisant et éventuellement rétablissant la vision. L’administration du traitement ne nécessite pas de chirurgie et peut être réalisée en quelques minutes en ambulatoire. Les RPC sont injectés dans le vitré, la substance gélatineuse au milieu de l’œil.

La thérapie par cellules souches de ReNeuron est encourageante dans l’essai clinique de phase 2

ReNeuron, une tige une société de développement cellulaire au Royaume-Uni, a rapporté que trois patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) ont été traités avec sa thérapie par cellules souches dans son essai clinique de phase 2 se déroulant à Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI). Tous ont montré des améliorations de la vision peu de temps après le traitement. Le traitement implique l’injection de cellules progénitrices rétiniennes humaines (hRPC) – des cellules souches qui se sont partiellement développées en photorécepteurs – sous la rétine du patient. Sur la base des résultats d’études précliniques, les chercheurs pensent que les hRPC injectés s’intégreront dans la rétine et se développeront pleinement en photorécepteurs, remplaçant ceux perdus à cause de la maladie, rétablissant ainsi la vision. FFB a financé des recherches antérieures qui ont rendu cet essai possible.

Trois entreprises mènent des essais cliniques pour leurs thérapies optogénétiques pour la RP avancée

Allergan, GenSight et Bionic Sight ont chacun lancé trois essais cliniques pour leurs thérapies optogénétiques pour la RP et potentiellement d’autres maladies rétiniennes. Les traitements sont conçus pour offrir une vision aux personnes complètement aveugles à cause de maladies telles que la rétinite pigmentaire et le syndrome d’Usher. La thérapie fonctionne en conférant une sensibilité à la lumière aux cellules ganglionnaires chez les patients qui ont perdu tous leurs photorécepteurs.

AGTC, Janssen / MeiraGTx et Biogen menant des essais cliniques sur la thérapie génique XLRP

Trois sociétés conduisent chacun des essais cliniques de thérapie génique sur XLRP (RPGR). Biogen est dans un essai de phase 2/3. AGTC et MeiraGTx prévoient des essais de phase 3. Toutes les sociétés ont signalé des améliorations de la vision (sensibilité rétinienne et / ou acuité visuelle) pour les patients dans leurs essais de phase 1/2.

Horama lance un essai clinique de thérapie génique pour la RP (mutations PDE6B)

La biotech française Horama a rapporté que trois personnes ont été traitées dans son essai clinique de thérapie génique de phase I / II pour des personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP) causée par des mutations PDE6B. L’essai de trois ans qui se déroule au CHU de Nantes, en France, recrutera un total de 12 patients.

Nacuity lance un essai clinique pour le traitement oral antioxydant

Nacuity, basé à Dallas, a lancé un essai clinique de phase 1/2 en Australie pour sa thérapie antioxydante par voie orale. La Fondation Fighting Blindness investit jusqu’à 7,5 millions de dollars pour faire progresser le médicament prometteur et émergent pour la rétinite pigmentaire, le syndrome d’Usher et les affections connexes. Connue sous le nom de N-acétylcystéine-amide (NACA), la molécule est conçue pour ralentir la perte de vision en protégeant les cellules rétiniennes du stress oxydatif. Lors de précédentes études en laboratoire financées par la Fondation à l’Université Johns Hopkins, le NACA a ralenti la dégénérescence rétinienne chez des modèles de rongeurs de RP.

SparingVision conçu pour faire progresser la protéine de sauvegarde de la vue pour la RP

Le développement d’un traitement de sauvegarde de la vue pour les personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP) prend un essor majeur grâce à la formation de la biotech française SparingVision pour la faire passer dans un essai clinique et sur le marché international. Une spin-off de l’Institut de la Vision, SparingVision a été créée pour développer et commercialiser cliniquement une protéine connue sous le nom de facteur de viabilité du cône dérivé du bâtonnet (RdCVF). La thérapie émergente a bien fonctionné dans plusieurs études de laboratoire précédentes financées par la Fondation Fighting Blindness. Les scientifiques ont démontré que le RdCVF prévenait ou ralentissait la dégénérescence des cônes, les cellules de la rétine qui fournissent une vision centrale et des couleurs et permettent aux gens de lire, conduire et reconnaître les visages. Le RdCVF est naturellement sécrété par les bâtonnets, les cellules rétiniennes qui fournissent la vision nocturne et périphérique.

ProQR mène un essai clinique d’un oligonucléotide antisens pour la mutation RHO-P23H

ProQR, un développeur de thérapies à ARN aux Pays-Bas, a annoncé que le premier patient de son essai clinique Aurora Phase 1/2 a reçu QR-1123, le traitement émergent de la société pour la rétinite pigmentaire autosomique dominante (adRP) causée par la mutation P23H du gène RHO. La variante est la variante la plus répandue causant l’adRP aux États-Unis, affectant environ 2 500 personnes. L’étude, qui prévoit de recruter 35 participants, se déroule à la Retina Foundation of the Southwest à Dallas, au Texas, et à VitreoRetinal Associates à Gainesville, en Floride.