FDA hyväksyy Sparkin visio-palauttavan geeniterapian
Spark Therapeuticsin näköä palauttavan RPE65: n geeniterapia on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston markkinointihyväksynnän, josta on tullut ensimmäinen geeniterapia, joka on saanut viranomaishyväksynnän Yhdysvalloissa silmälle tai muulle perinnölliselle tilalle. LUXTURNA ™ (voretigene neparvovec) -niminen geeniterapia palautti näkökyvyn kliinisessä tutkimuksessa 4-44-vuotiaille ihmisille, joilla oli Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA), jonka aiheuttivat mutaatiot RPE65-geenissä. Tutkimuksen osallistujat, joilla oli vakava näköhäviö, kertoivat, että he menettivät navigointikepit, näkivät tähdet, kykenivät lukemaan ja tunnistivat läheisten kasvot. Vision palauttaminen on jatkunut vähintään kolme vuotta. Hoito on suunniteltu toimimaan myös ihmisille, joilla on retinitis pigmentosa (RP), jonka aiheuttavat RPE65-mutaatiot. FFB investoi noin 10 miljoonaa dollaria yli vuosikymmenen laboratoriotutkimukseen, joka mahdollisti RPE65-geeniterapian kliinisen tutkimuksen Philadelphian lastensairaalassa (CHOP).
jCyte-kantasoluterapia siirtyy vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen RP: lle
Kantasoluterapiayritys jCyte ilmoitti lupaavista tuloksista 85 osallistujan kliinisen vaiheen 2b kliinisessä tutkimuksessa retinitis pigmentosa (RP) -potilaiden hoidosta. Yhtiö aikoo käynnistää vaiheen 3 tutkimuksen hoitoa varten vuonna 2021. Hoito sisältää verkkokalvon esisolujen (RPC), jotka ovat osittain verkkokalvosoluiksi kehittyviä kantasoluja, silmänsisäisen injektion visioille. Laboratoriotutkimusten perusteella tutkijat uskovat, että hoito voi säilyttää ja mahdollisesti pelastaa potilaan nykyiset valoreseptorit, mikä säästää ja mahdollisesti palauttaa näön. Hoidon antaminen ei vaadi leikkausta, ja se voidaan suorittaa muutamassa minuutissa avohoidossa. RPC: t ruiskutetaan lasiaiseen, geelimäiseen aineeseen silmän keskellä.
ReNeuronin kantasoluterapia toimii rohkaisevasti vaiheen 2 kliinisessä kokeessa
ReNeuron, varsi -solujen kehittämisyhtiö Isossa-Britanniassa, on raportoinut, että kolme retinitis pigmentosa -rokotetta sairastavaa potilasta on hoidettu sen kantasoluhoidolla sen vaiheen 2 kliinisessä tutkimuksessa, joka tapahtui Massachusettsin silmä- ja korvasairaassa (MEEI). Kaikilla näkemys on parantunut pian hoidon jälkeen. Hoito sisältää ihmisen verkkokalvon esisolujen (hRPC) – kantasolujen, joista on osittain kehittynyt valoreseptoreita, injektion potilaan verkkokalvon alle. Prekliinisten tutkimusten tulosten perusteella tutkijat uskovat, että injektoidut hRPC: t integroituvat verkkokalvoon ja kehittyvät kokonaan valoreseptoreiksi korvaamalla taudille menetetyt ja palauttamalla näön. FFB rahoitti aiempia tutkimuksia, jotka mahdollistivat tämän tutkimuksen.
Kolme yritystä suorittaa kliinisiä kokeita optogeneettisille terapioilleen edistyneelle RP: lle
Allergan, GenSight ja Bionic Sight ovat kumpikin aloittaneet kolme kliinistä tutkimusta. niiden optogeneettisiin hoitoihin RP: tä ja mahdollisesti muita verkkokalvon sairauksia varten. Hoidot on suunniteltu tarjoamaan näkemystä ihmisille, jotka ovat täysin sokeita pigmentti retinitis ja Usherin oireyhtymät. Hoito toimii antamalla valoherkkyys ganglionisoluille potilaille, jotka ovat menettäneet kaikki valoreseptorinsa.
AGTC, Janssen / MeiraGTx ja Biogen, jotka suorittavat kliinisiä XLRP-geeniterapiakokeita
Kolme yritystä kukin suorittaa kliinisiä XLRP (RPGR) -geeniterapiakokeita. Biogen on vaiheen 2/3 kokeessa. AGTC ja MeiraGTx suunnittelevat vaiheen 3 kokeita. Kaikki yritykset ovat raportoineet potilaiden näköparannuksia (verkkokalvon herkkyys ja / tai näöntarkkuus) vaiheen 1/2 tutkimuksissa.
Horama käynnistää kliinisen geeniterapiakokeen RP (PDE6B-mutaatiot) varten
Ranskalainen biotekniikka Horama ilmoitti, että kolmea ihmistä on hoidettu vaiheen I / II geeniterapian kliinisessä tutkimuksessa PDE6B-mutaatioiden aiheuttamalle retinitis pigmentosa (RP) -potilaalle. Kolmivuotinen tutkimus Nantesin yliopistollisessa sairaalassa Ranskassa sisältää yhteensä 12 potilasta.
Nacuity käynnistää kliinisen tutkimuksen suun kautta otettavasta antioksidanttiterapiasta
Dallas-pohjainen Nacuity on käynnistänyt vaiheen 1/2 kliininen tutkimus Australiassa suun kautta otettavasta antioksidanttihoidosta. Säätiö Fighting Blindness investoi jopa 7,5 miljoonaa dollaria lupaavan, kehittyvän lääkkeen retinitis pigmentosa, Usher-oireyhtymä ja siihen liittyvät sairaudet. N-asetyylikysteiiniamidiksi (NACA) tunnettu molekyyli on suunniteltu hidastamaan näköhäviötä suojaamalla verkkokalvon soluja oksidatiiviselta stressiltä. Aikaisemmissa säätiön rahoittamissa laboratoriotutkimuksissa Johns Hopkinsin yliopistossa NACA hidasti verkkokalvon rappeutumista RP: n jyrsijämalleissa.
SparingVision on muodostettu edistämään näönsäästöproteiinia RP: lle
Visioa säästävän hoidon kehittäminen retiniitti pigmentoosia (RP) sairastaville ihmisille on saamassa merkittävää vauhtia ranskalainen biotekniikka SparingVision siirtää sen kliiniseen tutkimukseen ja ulos kansainvälisille markkinoille. SparingVisionin perustama Institut de la Visionin spin-off perustettiin kliinisesti kehittämään ja kaupallistamaan proteiini, joka tunnetaan sauvaperäisenä kartion elinkelpoisuustekijänä (RdCVF). Uusi terapia toimi hyvin useissa aiemmissa laboratoriotutkimuksissa, joita rahoittaa säätiö Sokeuden torjunta. Tutkijat osoittivat, että RdCVF esti tai hidasti kartioiden rappeutumista, verkkokalvon soluja, jotka tarjoavat keskus- ja värinäköä ja antavat ihmisille mahdollisuuden lukea, ajaa ja tunnistaa kasvot. RdCVF: ää erittävät luonnollisesti tangot, verkkokalvosolut, jotka tarjoavat yön ja ääreisnäköä. Alankomaissa on ilmoittanut, että ensimmäinen potilas kliinisessä Aurora-vaiheen 1/2 tutkimuksessa on saanut QR-1123: n, joka on yrityksen uusi terapia autosomaalisen dominantin retinitis pigmentosan (adRP) vuoksi, jonka aiheuttaa R23-geenin P23H-mutaatio. Muunnos on yleisin muunnos, joka aiheuttaa adRP: tä Yhdysvalloissa ja joka vaikuttaa noin 2500 ihmiseen. Tutkimus, joka aikoo ottaa mukaan 35 osallistujaa, tapahtuu Retina-säätiössä Southwestissa Dallasissa Texasissa ja VitreoRetinal Associates -yhtiössä Gainesvillessä Floridassa.
